日前,Idorsia报告称,候选口服疗法lucerastat未能达到主要终点,治疗法布里病的临床试验宣布失败。
热门推荐: 法布里病 , Idorsia , lucerastat2018年,药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics的一款创新疗法Galafold(migalastat)获美国FDA批准上市,治疗一种名为法布里病(Fabry Disease)的罕见病。这也是首个获批用于法布里病成人患者的口服用药。
热门推荐: 心血管病 , 遗传性疾病 , 法布里病法布里病(Fabry Disease)是一种罕见的遗传性疾病,由体内的一种酶缺乏引起。这种酶,裂索酶α-角质酶A(β-Gal A)的缺乏,导致法布雷病的患者不仅要承受慢性胃肠道和神经病变症状,而且,他们的器官不断渐进性受到损伤,最终导致慢性肾病,肾衰竭,心血管疾病和中风。
热门推荐: 酶 , 遗传性疾病 , 法布里病近日,美国FDA加速批准Amicus Therapeutics公司的Galafold(migalastat)123mg硬胶囊用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者,这意味着Galafold成为美国首个治疗法布里病的口服药物。
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