11月6日,生物制药公司Urania Therapeutics筹集了353万欧元(389万美元)的种子资金。本轮融资由Advent France Biotechnology牵头,Cap Innov'Est参投。
热门推荐: 生物制药 , 杜兴氏肌营养不良症 , 单基因疾病DMD是由于在X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因上出现突变而导致的罕见遗传病。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,导致肌肉在收缩过程中出现慢性损伤,炎症发作,影响肌肉的再生。最终,肌肉被瘢痕组织或者脂肪代替。
热门推荐: 杜兴氏肌营养不良症 , 外显子跳跃疗法 , 通读终止密码子疗法日前,FibroGen公司公布了治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物pamerevlumab,在治疗非卧床(non-ambulatory)DMD患者的2期临床试验的中期结果。
热门推荐: FibroGen , 杜兴氏肌营养不良症 , pamerevlumab近日,Santhera Pharmaceuticals公司宣布向欧洲药品管理局(EMA)递交该公司开发的Puldysa(idebenone)的上市许可申请(MMA),用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)患者的呼吸功能障碍。
热门推荐: EMA , 杜兴氏肌营养不良症 , Puldysa近日,Wave Life Sciences宣布,验证其在研药物suvodirsen(WVE-210201)治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的2/3期临床试验项目,得以入选FDA的复杂创新试验设计(Complex Innovative trial Designs,CID)试点项目。
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