根据美国食品和药物管理局（FDA）的加速批准途径，三种癌症免疫疗法的命运在确认性试验失败后，将于本周确定。

       美国FDA肿瘤药物咨询委员会将审查根据乳腺癌、泌尿系肿瘤、胃癌和肝细胞癌途径批准的产品。具体而言，咨询委员会将讨论默沙东Keytruda、百时美施贵宝（BMS）Opdivo和罗氏Tecentriq。这些检查点抑制剂中的每一种都已在加速路径下获得批准，但需要进行验证性试验。Keytruda被批准用于胃或胃食管交界腺癌、肝细胞癌和泌尿系癌；Opdivo被批准作为单一药物治疗肝细胞癌；Tecentriq被批准用于三阴性乳腺癌和泌尿系上皮癌。

       “我们致力于确保加速批准方案的完整性，该计划旨在尽快为未满足医疗需求的患者带来安全有效的药物。该计划允许美国FDA批准一种药物或生物制品以治疗严重或危及生命的疾病，批准测量的结果可以比验证生存时间更早，这表明了与现有疗法相比有意义的优势。然而，当证实性试验不能确认临床效益时，必须重新评估，以确定是否应撤回批准。”咨询委员会在一份声明中说。

       在过去五个月内，这些检查点抑制剂药物被撤回用于其他适应症后。最近，默沙东撤回Keytruda作为治疗在铂基化疗和至少接受一种以前治疗方法的转移性小细胞肺癌（SCLC）患者中的应用。Keytruda于2019年首次获得此项适应症的批准，但今年1月，该公司报告了确认性三期临床研究KEYNOTE-604结果，但仅达到了两个主要终点中的一个。在该研究中，Keytruda达到无进展生存终点，但对于其他主要生存终点，没有达到统计学意义。默沙东在宣布确认性试验结果后，撤回了Keytruda的适应症。

       阿斯利康和罗氏也在确认性试验失败后，也已经撤回了药物的肿瘤适应症。今年2月，阿斯利康在公布证实性试验失败后，停止使用其检查点抑制剂Imfinizi治疗膀胱癌。美国FDA于2017年首次授权Imfinzi进行此项指示。然而，阿斯利康在三期临床研究DANUBE中未能达到改善此前接受了含铂化疗的晚期膀胱癌患者整体生存率的终点。

       阿斯利康在使用Imfinizi两周后，罗氏也撤回了Tecentriq在膀胱癌中的适应症。瑞士制药巨头罗氏在未能达到其确认目标后，将Tecentriq用于先前铂治疗的转移性泌尿上皮癌（mUC）。Tecentriq于2016年首次获得该适应症授权。但2017年，Tecentriq在三期临床研究中未能达到二线治疗膀胱癌的目标，这是失败的迹象首次出现。

       2020年12月下旬，BMS撤回Opdivo作为治疗小细胞肺癌（SCLC）药物的适应症，患者在铂基化疗和至少接受一种其他治疗方法后有所进展。与其他检查点抑制剂一样，Opdivo未能达到此适应症中的预期临床主要终点。2018年，Opdivo获得此适应症认证后，这是20年来首次该适应症获批的新药。

       美国FDA的加速批准计划允许那些难治性癌症的患者更早地使用某些新疗法。但是，加速批准的部分条件包括确认治疗安全性和有效性的上市营销后要求。过去几个月，美国FDA一直在对几种药物加速批准进行全行业评估，重点是确定哪些药物不符合市场后要求。FDA肿瘤研究中心召开了咨询会议，评估那些证实试验未能证实临床效益的肿瘤药物加速批准。美国FDA表示，在4月27日至29日举行的多次会议期间，咨询委员会将讨论每种药物，并确定这些适应症的持续批准以及是否需要进行额外试验。

       参考来源：FDA Advisory Committee to Review Checkpoint Inhibitors Greenlit Under Accelerated Approval

       原标题：经历适应症撤回后，Keytruda、Opdivo及Tecentriq本周将被FDA咨询委员会审查