近日，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member；以下简称“士泽生物”）与上海市东方医院（同济大学附属东方医院）（以下简称“东方医院”）“临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症）的临床研究”项目启动会在上海市东方医院本部会议室正式召开。临床研究合作项目承办方上海市东方医院名誉院长、俄罗斯工程院院士、上海干细胞临床转化研究院院长刘中民教授及团队代表，合作方士泽生物创始人李翔博士及团队代表共同出席本次启动会。2024年1月30日，临床项目正式启动招募。

       此前，士泽生物自主研发的临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞药治疗渐冻症已获美国FDA认证并授予全球首 发孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD；FIC）资格，享有获批上市后7年市场独占权、加速审批及减免部分临床试验等资质：

       为士泽生物全球首 发创新管线，是中国首 个自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格，也是迄今为止全球第一个用于治疗渐冻症的拥有孤儿药资格的iPS衍生细胞药。

图 | 士泽生物与上海市东方医院临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症的临床研究启动会正式召开

       本次临床研究合作项目由士泽生物与上海市东方医院共同发起，双方将结合各自的优势资源互补协作，充分保障合作项目的开展：本临床研究合作项目将充分依托上海市东方医院在干细胞临床研究的常年经验和优势临床资源，及士泽生物已建立的针对渐冻症开发的全流程的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞的工艺及质量控制体系，士泽生物已完成相关临床前研究验证成药性，显示细胞移植治疗安全有效。士泽生物已建设完成的>5000平方米的研发中心、GMP中试基地及质控中心可充分保障本临床研究项目开展所需的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞制剂的生产、质控和放行。

       “渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS）是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。渐冻症患者的运动神经元持续退行性病变和死亡，导致患者出现上、下运动神经元合并受损，最终可导致瘫痪，从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。临床数据显示，渐冻症患者的平均存活期约39个月，目前尚无能够实质性缓解或挽救渐冻症的有效临床药物及临床解决方案。

图 | 上海市东方医院刘中民教授及士泽生物创始人李翔出席临床启动会

       士泽生物创始人李翔博士（临床研究项目合作方总负责人）表示：“士泽生物自创立之初，就持续耕耘iPS衍生细胞药治疗帕金森病及渐冻症等具有明确的未被满足的临床需求的神经系统疾病，士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，能够为可持续输出自研创新管线提供关键保障：基于士泽生物已开发的针对渐冻症的iPS衍生细胞药（中国首 个自研和国产iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予孤儿药资格），士泽生物首先与国内头部医院合作并且已正式启动的针对散发型渐冻症患者的本临床研究、及针对特定突变型的基因修正自体iPS衍生细胞治疗渐冻症的前沿科学临床研究（推荐阅读：士泽生物-北医三院基因修正自体iPS衍生细胞治疗渐冻症临床启动会召开）有望为全球渐冻症患者探索研究和临床验证来自士泽生物的全新治疗策略及方案，为全球渐冻症患者带来新的曙光和希望！

       士泽生物团队全职All In，以事实为证，行胜于言，将持续不懈进取、持续结果为证！国“士”无双的干细胞创新药物，福“泽”千万受苦难的病患家庭！

       上海市东方医院刘中民教授（临床研究项目总负责人）在临床启动会中表示：“目前全球匮乏能够有效延缓ALS病情进展、延长患者生命的药物，本次与士泽生物强强联合的合作临床研究将推进前沿技术创新和干细胞新药的临床转化，一起力争为中国及全球渐冻症患者做出更大贡献。”

       知名渐冻症患者及抗争者蔡磊表示："士泽生物是中国甚至全球少有的持续付出和投入开发iPS衍生细胞治疗渐冻症的创新药企！可喜士泽生物全球首 发渐冻症孤儿药已进展至启动临床，我及团队和士泽生物在破冰抗冻道路上一直同行！"

图 | 上海市东方医院吴景文主任、贾文文主任、何斌主任等出席临床启动会并作发言

图 | 士泽生物与上海市东方医院iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症临床研究启动会代表合影