2月18日，CDE将 曙方（上海）医药科技有限公司（以下简称“曙方医药”）的Vamorolone口服混悬液拟纳入优先审评品种，用于治疗四岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。

       图片来源：CDE官网

       2023年，Vamorolone口服混悬液被CDE纳入突破性治疗品种名单，适应症为治疗2岁及以上患者的杜氏肌营养不良（DMD）。

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       创新类固醇

       美国、欧盟接连上市

       DMD是一种罕见的神经肌肉疾病，几乎只见于男性，该疾病由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白的基因发生突变而导致。据了解，DMD多在3至5岁起病，并且由于呼吸或心力衰竭等问题，多数患者在30岁左右便死亡。在中国大陆地区，DMD的发病率约为1/4560男婴，患者数量约10万人。

       当前，作为国内外权威指南推荐的DMD儿童与成人患者标准治疗药物，皮质类固醇能够延缓疾病进展，但同时仍然存在一些副作用。DMD疾病领域还存在巨大的未满足医疗需求，亟需新型、有效、安全的治疗药物。

       Vamorolone是一款创新的类固醇药物，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同，但改变了其下游活性，不会造成局部组织扩增和局部组织中皮质类固醇相关毒性。因此，Vamorolone具有将疗效与激素安全性问题“分离”的潜力。基于此，曙方医药表示Vamorolone可能会替代糖皮质激素成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。

       图片来源：药智数据企业版——全球药物分析系统数据库

       Vamorolone已在美国及欧盟获批上市，是首 个且目前唯一在欧盟获得完全批准的DMD治疗药物。2022年1月，曙方医药以总金额约1.24亿美元获得Vamorolone在大中华区的开发和商业化权益。此前，曙方医药曾表示，将借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的临床急需进口药品特殊政策，尽快实现Vamorolone在先行区落地。本次Vamorolone被CDE拟纳入优先审评品种，有望进一步加速其上市进程。

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       强强联合

       剑指罕见病

       曙方医药专注于罕见病新药研发及商业化，治疗领域涵盖神经肌肉病、肺循环疾病及遗传代谢病等。此外，曙方医药在自主开发创新药物的同时，还积极推动与药企合作，以挖掘各类药物的更多潜力。

       leriglitazone

       leriglitazone是一款可穿透血脑屏障的选择性PPAR-γ激动剂，由西班牙Minoryx公司开发。2020年9月，曙方医药成功获得在中国内地、香港及澳门特别行政区独家开发和商业化leriglitazone的权益，用于治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-ALD）。

       ABSK021

       ABSK021是首 个中国自主研发并进入临床III期的高选择性CSF-1R抑制剂，该药物由和誉医药自主开发，其“不可手术的腱鞘巨细胞瘤”适应症已被CDE授予突破性治疗认定。2021年7月，曙方医药与和誉医药达成独家授权协议，获得ABSK021用于非肿瘤神经系统罕见病适应症在中国内地、香港及澳门特别行政区的独家开发、生产和商业化权益。

       图片来源：CDE官网

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       结语

       尽管罕见病发病率较低，但基于我国庞大的人口基数，大多数罕见病仍然存在大量患者以及未满足的临床需求。在国家政策支持以及药企积极推动相关药物研发下，未来罕见病治疗情况有望得到巨大改善。