2019年02月25日,国家药品监督管理局完成罕见病药物Spinraza(nusinersen)行政审批,历时仅173天。2月恰逢第12个国际罕见病日,Spinraza是一个最好的礼物!
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SPINRAZA , 国际罕见病日脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类严重的遗传病,能导致患者的肌肉功能不断恶化,导致死亡。据统计,SMA是最为致命的遗传疾病之一,但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是,近期的两项临床试验,让我们看到了更多新药上市的希望。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , Cytokinetics , SMA脊髓性肌萎缩(SMA)是一种基因突变导致脊髓前角细胞变性引起肌无力和肌萎缩等临床症状的一组疾病。根据疾病严重程度及发病年龄,1992年在欧洲神经肌肉疾病中心召开的SAM国际研讨会将其分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA今日致力于研究生长因子抑制剂的生物技术公司Scholar Rock获得C轮融资4700万美元,用于推进脊髓性肌萎缩症(SMA)、肿瘤免疫、纤维症和银屑病研究。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , 肿瘤免疫 , Scholar Rock投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030