基因疗法在临床应用中还面临监管和伦理方面的挑战。在我国,随着医学研究的不断推进,政府和医疗机构正努力解决这些挑战,为SMA患者提供更好的治疗环境和条件。
热门推荐: 基因疗法 , SMA , Zolgensma脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被纳入罕见病目录的疾病,具有高致亡性、致残性,被称为两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。患者多在婴幼儿期发病,进而出现全身性的肌无力和肌萎缩,难以实现翻身、竖头、爬、坐等基本运动功能,终生需依靠轮椅及辅具。重症患者呼吸、吞咽受累后,生命会受到严重威胁,甚至一场感冒就会让患儿被送入ICU,往返于生死之间。
热门推荐: 罕见病 , SMA , 致亡性有这样一群孩子,肌肉无力、萎缩,运动功能严重受损,甚至呼吸、吞咽等功能也受到严重影响,只能依靠轮椅和呼吸机顽强的生活着;生活无法自理,只得依靠日夜陪伴在身旁的家人;有些甚至需要一次次进出ICU,往返于生死之间,他们就是罕见遗传性神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
热门推荐: 罕见病 , 医保报销 , SMA日前,杭州嘉因生物科技有限公司1类新药「EXG001-307注射液」的临床试验申请获CDE受理。据公开资料,EXG001-307是一种新型治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法,有望一次给药长期有效。
热门推荐: SMA , Zolgensma , EXG001-30在诺华针对脊髓性肌萎缩症(SMA)的研发过程中,除了Zolgensma还有Branapam(LMI070)。Branaplam是一种小分子RNA剪接调节剂,最初旨在增强SMN2基因的剪接以治疗脊髓性肌萎缩症。
热门推荐: 诺华 , SMA , 亨廷顿病原来小草从来不孤单,风把它吹向朋友怀抱,从春到夏,从秋到冬,不曾被命运击倒。你可曾聆听心跳,属于你生命的讯号,它总是和时间赛跑,每一个朝朝暮暮,你看阴霾正在被赶跑,阳光穿透云层来照耀,无数人勇敢微笑,坚信明天会更好。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA8月13日,临床阶段生物制药公司Scholar Rock宣布,美国FDA已授予其SRK-015罕见儿科疾病资格认定(RPDD),用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。
热门推荐: SMA , Scholar Rock , SRK-015这些罕见病SMA药物大多数是由小型的创新型生物制药企业最初研发出来,在取得一定的成果后再由大型制药企业接手推动后续的临床研发,这种模式也是目前很多其他罕见病药物的开发模式,这一模式保证了制药巨头在罕见病领域的优势地位。而在SMA治疗领域已形成渤健、诺华、罗氏三大巨头竞争的格局,希望这种竞争可以拉低相关药物的价格。
热门推荐: 天价药 , SMA , 诺西那生钠注射液近日,据红星新闻报道,广东一位母亲欧阳春兰向国家药监局提交信息公开申请,希望了解治疗脊髓性肌肉萎缩症用药——诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。
热门推荐: SMA , 渤健 , 诺西那生钠注射液日前,罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症(SMA)患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。
热门推荐: 罗氏 , SMA , risdiplam渤健(Biogen)近日公布了脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Spinraza(nusinersen)临床开发项目的额外数据,进一步增强了Spinraza在广泛的年龄组和不同类型SMA患者中改善或稳定运动功能的持续疗效和长期安全性。
热门推荐: SPINRAZA , SMA , 渤健共同社消息,日本厚生劳动省13日决定,将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。
热门推荐: 脊髓性肌肉萎缩症 , SMA , Zolgensma4月23日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)承办了罗氏脊髓性肌萎缩症(SMA)口服新药risdiplam的上市申请,受理号为JXHS2000042。
热门推荐: CDE , SMA , risdiplam4 月 23 日,CDE 官网显示,罗氏的 Risdiplam 口服溶液用粉末上市申请获药审中心承办,用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA);该药物获批后,将成为首个用于 SMA 的口服药物。
热门推荐: 小分子药物 , SMA , Risdiplam 口服溶液2019年10月30日,Novartis宣布FDA部分叫停基因疗法Zolgensma鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩2型的临床试验STRONG,其在临床前动物实验中显示背根神经节单核细胞炎症的副作用,且有时会伴有神经元退化或丢失。
热门推荐: Novartis , SMA , Zolgensma复旦大学附属儿科医院14日披露, 8岁的晨晨(化名)成为中国首批成功接受诺西那生钠注射液鞘内注射的患儿之一,当日还有2例SMA- II 型患儿在上海接受了该注射治疗。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩 , SMA , 诺西那生钠注射液2019年10月10日,全球首个SMA精准靶向治疗药物--诺西那生钠注射液在国内完成对首批脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy,以下简称SMA)患儿的鞘内注射,开启了SMA治疗的新里程。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SMA , 诺西那生钠注射液今日,诺华(Novartis)旗下AveXis公司宣布,其治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovac-xioi)在名为SPR1NT和STR1VE的3期试验和名为START的1期试验中,获得新的积极中期结果。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , SMA2019年5月24日FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市,该药是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SMA , Zolgensma这个治疗脊髓肌萎缩的新药的最大的生物制药公司,似乎忘掉了自己的畅销大药,讲述的都是未来的产品。在研发管线中,渤健专注神经退行性疾病,自从第一个获批治疗脊髓肌萎缩(SMA)的新药,诺西那生钠注射液(Spinraza)上市以来,销售一路高歌猛进。
热门推荐: SMA , NSR-REP1 , CHM投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030