日前,渤健(Biogen)公布了该公司治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的反义寡核苷酸(ASO)疗法Spinraza,在SMA婴儿未出现症状前开始治疗的长期疗效结果。
热门推荐: SPINRAZA , SMA , 渤健近日,小儿脊髓性肌肉萎缩药物经美国FDA批准上市。相对于突破性的药效实力,引发大家感叹的是其价格,定价为212万美元,约合人民币1448万元,以至于可以选择分期付款。
热门推荐: FDA , 罕见病 , SMA罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症(SMA)疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。
热门推荐: 基因泰克 , SMA , risdiplam美国生物技术企业渤健(Biogen)近日发布2019第一季度业绩报告,总销售收入34.9亿美元,与去年同期相比增长11%。
热门推荐: SPINRAZA , SMA , 渤健诺华旗下的AveXis公司宣布,治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma,在名为STR1VE的3期临床试验中,获得积极中期结果。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , SMASMA是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉病,常见于婴幼儿,主要表现为肌肉萎缩、肌张力低、腱反射减弱等,大部分患儿在不到两周岁时死亡,幸存者也会在成年后丧失大部分运动能力,需要在轮椅上生活。反义核苷酸Nusinersen是目前唯一获批可用于此病的药物。
热门推荐: 肌肉萎缩 , SMA , 神经肌肉病在脊髓性肌萎缩领域,Spinraza是目前唯一一款获FDA批准的基因疗法,不过其强劲的竞争对手AVXS-101将于2019年5月得到FDA的上市决定。根据ICER 在2018年12月20日的一份报告中对每个QALY花费的评估,即使Novartis将AVXS-101定价为200万美元,与Spinraza相比仍然是很划算的。
热门推荐: SMA , AVXS-101 , QALY近日,“国际盖伦奖”(Prix Galien International Award)揭晓了2018年的获奖名单,两款创新生物技术和医药产品,以及一项突破性医学技术摘得殊荣。
热门推荐: Jardiance , SMA , 国际盖伦奖在“基因编辑事件”掀起悍然大波的时候,来自全国的4000多妇幼保健专家在郑州举办中国妇幼保健协会第九届年会。 在年会的《出生缺陷防治与分子遗传分会》举办的论坛上,遗传专家积极探讨防控出生缺陷的正确出路和对策
热门推荐: 基因 , 脊髓性肌萎缩 , SMA2018年4月Novartis以87亿美元收购AveXis,获得AAV9基因疗法AVXS-101,其在早期治疗脊髓性肌萎缩的临床研究中获得积极数据,预计2019年获批上市,此后将与Kymriah珠联璧合成为Novartis的下一个增长点。
热门推荐: SMA , Kymriah , AVXS-101脊髓性肌萎缩症(SMA)是一类严重的遗传病,能导致患者的肌肉功能不断恶化,导致死亡。据统计,SMA是最为致命的遗传疾病之一,但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是,近期的两项临床试验,让我们看到了更多新药上市的希望。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , Cytokinetics , SMA4月25日,百健披露了2018年的Q1财报,公司营收31亿,同比增长11%。其中,治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的 Spinraza和多发性硬化症(MS)的Tecfidera成为主要增长动力。
热门推荐: MS , 百健 , SMA今日,百健(Biogen)公司公布了其开发的SPINRAZA(nusinersen)在治疗脊髓性肌萎缩症(spinal muscular atrophy, SMA)方面的长期疗效数据。
热门推荐: 百健 , SPINRAZA , SMA脊髓性肌萎缩(SMA)是一种基因突变导致脊髓前角细胞变性引起肌无力和肌萎缩等临床症状的一组疾病。根据疾病严重程度及发病年龄,1992年在欧洲神经肌肉疾病中心召开的SAM国际研讨会将其分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030