日前,英国NICE已发布指南草案,推荐罗氏risdiplam(Evrysdi)做为管理访问协议(MAA)的一部分,用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症(SMA)。
热门推荐: NICE , 脊髓性肌萎缩症 , risdiplam酶、受体和离子通道都是蛋白质药物靶点,整个制药行业都是由蛋白质调节剂建立起来的。然而,我们在靶向RNA方面缺乏经验。不久前,用小分子选择性靶向RNA的概念被认为是一个巨大的科学挑战。
热门推荐: 罗氏 , 脊髓性肌萎缩 , risdiplam日前,罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症(SMA)患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。
热门推荐: 罗氏 , SMA , risdiplam4月23日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)承办了罗氏脊髓性肌萎缩症(SMA)口服新药risdiplam的上市申请,受理号为JXHS2000042。
热门推荐: CDE , SMA , risdiplam相信随着我国近年来药品审批速度的加快,以及对罕见病的重视,笔者预计risdiplam将有望被纳入优先审评程序,加速在国内获批上市。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , risdiplam , 诺西那生罗氏(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今日宣布了该公司开发的口服脊髓性肌肉萎缩症(SMA)疗法risdiplam在两项临床试验中的最新结果。
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