基因疗法在临床应用中还面临监管和伦理方面的挑战。在我国,随着医学研究的不断推进,政府和医疗机构正努力解决这些挑战,为SMA患者提供更好的治疗环境和条件。
热门推荐: 基因疗法 , SMA , Zolgensma4月26日,诺华发布2022年Q1财报,报告期内营收 125.31 亿美元(+5% cc),净利润 22.19 亿美元(+26% cc)。* cc:按固定汇率计算
热门推荐: 诺华 , 业绩 , Zolgensma日前,杭州嘉因生物科技有限公司1类新药「EXG001-307注射液」的临床试验申请获CDE受理。据公开资料,EXG001-307是一种新型治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因替代疗法,有望一次给药长期有效。
热门推荐: SMA , Zolgensma , EXG001-30本周二,诺华表示FDA已解除对Zolgensma脊柱注射制剂的部分临床搁置。该公司表示,随着这一监管障碍的消除,诺华计划开始一项注册3期试验,评估Zolgensma对2至18岁脊髓性肌萎缩症(SMA)患者的治疗效果。
热门推荐: FDA , 诺华 , Zolgensma根据最新消息显示,诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec)已获批纳入英国国家医疗服务体系(NHS)中。
热门推荐: 诺华 , 脊髓性肌萎缩症 , Zolgensma1月26日,诺华公布了其2020年业绩,全年实现总收入486.59亿美元,同比增长3%,其中包括创新药收入约390亿美元(+ 3%),仿制药业务单元Sandoz收入96亿美元(-1%)。
热门推荐: 诺华 , 财报 , Zolgensma三年前,美国FDA授予了一项里程碑式的批准,准许Luxturna用于治疗一种可导致失明的遗传性视网膜疾病(IRD)。
热门推荐: 基因治疗 , Luxturna , Zolgensma近日,RegenxBio对外宣布将以2亿美元的价格出售Zolgensma(治疗脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA))的部分专利权给Healthcare Royalty(HCR)公司,该消息目前已经得到HCR管理层的确认。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , REGENXBIO , Zolgensma“——借助最新动物安全数据,诺华原计划于2021年完成向美国FDA提交Zolgensma新剂型的上市申请,以期将其基因疗法扩大至更大年龄的脊髓性肌萎缩症患者。但现在看来,这个希望已经破灭,动物实验远远不够。”
热门推荐: FDA , 诺华 , Zolgensma共同社消息,日本厚生劳动省13日决定,将疑难病症脊髓性肌肉萎缩症的基因治疗药“Zolgensma”列为公共医疗保险适用对象,药价为1.6707亿日元(约合人民币1102万元)。用药对象为未满2岁的患者。
热门推荐: 脊髓性肌肉萎缩症 , SMA , Zolgensma刚刚从FDA针对数据操纵问题的调查中全身而退的诺华(Novartis)基因疗法Zolgensma,还面临着一个困境。
热门推荐: 诺华 , Zolgensma去年下半年,诺华因基因疗法Zolgensma数据操纵问题陷入泥潭。当时,美国FDA强硬表示,“将全力采取行动,不排除民事或刑事处罚。”但现在看来,这两种可能都不会发生了。根据BioPharma Dive网站最近的一篇报道,该机构已悄悄结束了对诺华违规行为的调查,并表示不会对纂改数据以及延迟报告问题一事进行处罚。
热门推荐: FDA , Zolgensma , 诺华因基因疗法2019年5月24日,FDA批准了瑞士制药巨头诺华的Zolgensma(一种基因治疗药物),用于治疗2岁以下儿童的脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物被称为史上最贵药物,虽然只需一支,单次静脉注射就可以从遗传根源上治愈SMA,但一针210万美元的价格也将其推上舆论的风口浪尖。
热门推荐: FDA , 诺华 , Zolgensma2019年10月30日,Novartis宣布FDA部分叫停基因疗法Zolgensma鞘内给药治疗脊髓性肌萎缩2型的临床试验STRONG,其在临床前动物实验中显示背根神经节单核细胞炎症的副作用,且有时会伴有神经元退化或丢失。
热门推荐: Novartis , SMA , Zolgensma10月22日,诺华公布了2019年第三季度财报。财报显示诺华今年第三季度净销售额为121.72亿美元,同比增长10%。
热门推荐: 诺华 , 财报 , 核心产品 , Zolgensma近日诺华公布了Zolgensma的最新临床数据,表明Zolgensma具有长期疗效性且安全性良好。2019年9月18日,百健宣布启动Spinraza高剂量临床试验DEVOTE,以期取得更好的疗效。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩 , SPINRAZA , Zolgensma本月初,美国FDA发文指出,Zolgensma临床前批准过程涉及的数据存在数据操纵。该疗法由诺华旗下AveXis公司开发,于今年5月获得了该机构的批准。
热门推荐: 诺华 , Zolgensma , 数据操纵Bouchard博士拥有近27年的行业经验,曾参与和负责过100多项新药研发项目以及数十种新药申请或生物制剂许可申请。Bouchard博士已在诺华工作10年,在该项任命之前,他担任诺华生物医学研究所的全球临床前安全主管。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma诺华表示,诺华制药美国公司总裁Fabriice Chouraqui将于今年8月底卸任,该位置将由Victor Bulto接任,Bulto目前担任诺华美国公司免疫学、肝病学和皮肤病学特许经营的负责人。
热门推荐: 诺华 , 高管 , Zolgensma近日,诺华宣布评估Entresto治疗HFpEF的全球性III期临床研究PARAGON-HF没有达到主要终点。该研究是迄今为止在HFpEF患者中开展的最大规模的临床研究,共入组了4822例患者。
热门推荐: Entresto , Gilenya , Zolgensma投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030