2019年5月24日FDA批准Onasemnogene abeparvovec在美国上市,该药是一种基于腺相关病毒9型载体的基因疗法,用于治疗2岁以下患有运动神经元存活基因1等位突变导致的脊髓性肌萎缩症的儿童患者。商品名为Zolgensma®。
热门推荐: 脊髓性肌萎缩症 , SMA , Zolgensma根据FDA药物评估和研究中心(CDER)的数据统计,2019年上半年,FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。
热门推荐: 脊髓性肌肉萎缩症 , Zolgensma , Piqray5月24日,诺华两款重磅产品获得了FDA的批准。一款为Zolgensma,该药物为创新的基因疗法,用于治疗两岁以下儿童脊髓性肌萎缩症;另一款为Piqray, PI3K抑制剂,通过与氟维司群联用,用于治疗用于PIK3CA基因突变的HR+/HER2-晚期或转移性乳腺癌患者。
热门推荐: 诺华 , Zolgensma , Piqray近日,美国FDA批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的基因疗法Zolgensma上市。作为一款备受瞩目的基因疗法,Zolgensma可根本性地解决1型SMA的遗传病因,在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。
热门推荐: FDA , 诺华 , Zolgensma5月24日,诺华Zolgensma®(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)获美国FDA批准上市,用于SMN-1(survival of motor neuron)双等位基因缺失的脊髓性肌萎缩症的婴儿患者(<2岁)。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma除了不爱吃花菜外,朵拉看起来和同龄人没什么两样。睡眠和玩耍,占去了她每天生活的大半。 但她的父母却无法像同龄人那般
热门推荐: 中国获批 , Zolgensma , SMA基因疗法相较于诺华脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法zolgensma有望在今年推出,其可能高达五百万美元的价格引发了更大的行业关注。
热门推荐: 诺华 , 脊髓性肌萎缩症 , Zolgensma2018年初,诺华以87亿美元收购了总部位于美国伊利诺斯州的AveXis,获得了其最先进的基因疗法Zolgensma®(onasemnogene abeparvoveci -xioi; AVXS-101)。
热门推荐: FDA , 诺华 , Zolgensma日前,诺华(Novartis)公司旗下的AveXis公司,在美国神经病学学会(American Academy of Neurology)2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma,在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者时的积极试验结果。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma诺华公司上周宣布了其用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的实验性基因疗法Zolgensma临时中期试验结果,并于周五(4月19日)表示,正在调查试验中的死亡案例是否与该基因治疗有关。
热门推荐: 诺华 , 基因治疗 , ZolgensmaZolgensma是全球首款一次性治疗方案,唯一一个基因替代疗法,Zolgensma有望长期改善脊髓性肌萎缩症患者生存质量,药物预计于05月底获批上市。
热门推荐: 诺华 , 基因疗法 , Zolgensma诺华旗下基因治疗公司AveXis公布了备受业界关注的基因疗法Zolgensma(onasemnogene abeparvovec-xioi,AVXS-101)治疗1型脊髓性肌萎缩症(SMA)的III期临床研究STR1VE的中期数据。
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