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诺华2020年财报公布:基因疗法Zolgensma大放光彩,有望成为下一个重磅产品

https://www.cphi.cn   2021-02-02 10:55 来源:CPhI制药在线 作者:Dopine

1月26日,诺华公布了其2020年业绩,全年实现总收入486.59亿美元,同比增长3%,其中包括创新药收入约390亿美元(+ 3%),仿制药业务单元Sandoz收入96亿美元(-1%)。

       1月26日,诺华公布了其2020年业绩,全年实现总收入486.59亿美元,同比增长3%,其中包括创新药收入约390亿美元(+ 3%),仿制药业务单元Sandoz收入96亿美元(-1%)。

       创新药 业务的增长主要受心衰药物Entresto(24.97亿美元,+44.7%)、基因疗法Zolgensma(9.2亿美元、+154.8%)、银屑病药物Cosentyx(39.95亿美元,+12.5%)、抗炎药物Ilaris(8.73亿美元,+ 30.1%)、血液病药物Promacta / Revolade(17.38亿美元,+ 22.7%)以及肿瘤药物Jakavi(13.39亿美元,+ 20.2%)、Kisqali(6.87亿美元,+ 43.1%)、Tafinlar + Mekinist(15.42亿美元,+ 15.2%)和Piqray(达到3亿美元)等产品的拉动。

诺华2020年财报公布

       对比2019年财报,诺华2020年公司TOP20产品销售额均在6亿美元以上,而2019年有两款产品销售额在4.8亿美元左右,TOP20产品的总销售额较去年增加12.7亿美元。其中,基因疗法Zolgensma成功入围TOP20排行榜,销售额达9.2亿美元,有望成为下一个重磅产品

       此外,2020年诺华多款产品取得重大进展,其中Leqvio和Tabrecta在全球首次获批,Kesimpta、Cosentyx获批新适应症,Zolgensma、Adakveo和Piqray扩大获批范围。

       ► Leqvio(inclisran) 2020年12月,该药在欧洲被批准作为饮食控制的一种辅助手段,用于治疗成人原发性高胆固醇血症(杂合子家族性和非家族性)或混合型血脂异常,全球第一个也是唯一一个小干扰RNA(siRNA)降胆固醇(LDL-C)疗法。值得一提的是,该药维持期每年只需注射两次,在患者依从性方面具有明显优势。

       ► Tabrecta(capmatinib) 2020年5月,该药被FDA批准用于治疗携带MET基因14号外显子跳跃突变的晚期NSCLC患者,成为FDA批准的首 个、全球第二个获批用于治疗携带MET基因突变的晚期NSCLC患者的口服MET抑制剂。

       ► Kesimpta (ofatumumab) 2020年8月,该药被FDA批准用于治疗多发性硬化症(MS),成为首 个可通过Sensoready自动注射笔让患者在家中每月自我注射1次的B细胞靶向疗法。值得一提的是,该药的有效成分ofatumumab,是一种人源化靶向抗CD20单克隆抗体,此前被治疗CLL,商品名为Arzerra。

       ► Cosentyx(Secukinumab) 该药分别于2020年4月和6月被FDA和EMA被批准用于治疗活动性放射学阴性中轴型脊柱关节炎(nr-axSpA)

       ► Zolgensma(onasemnogene abeparvovec) 2020年5月,时隔一年诺华天价基因疗法药物Zolgensma 在欧盟获得有条件批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。

       ► Adakveo(crizanlizumab-tmca) 2020年11月,该药在欧盟被批准用于年龄≥16岁的镰状细胞病(SCD)成人和儿科患者,预防复发性血管阻塞性危象(VOC)或疼痛危象。

       ► Piqray(alpelisib) 2020年6月,该药被EMA批准联合氟维司群,用于经单一内分泌疗法后疾病仍出现进展,携带 PIK3CA 突变且呈局部晚期或转移性的HR+/HER2-乳腺癌患者。

       除此之外,诺华补体药物iptacopan于2020年10月被欧盟授予治疗C3肾小球病(C3G)的优先药物资格,2020年11月被FDA授予治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的突破性 疗法认定以及治疗C3G的罕见儿科疾病认定。而且近日,诺华IgE抗体药物被FDA授予治疗慢性自发性荨麻疹(CSU)的突破性 药物资格。

       与此同时,2020年诺华多款药物临床研究取得重要进展。

       ► 重磅眼科药物Beovu (brolucizumab,也称为RTH258)除了于2020年2月被EMA批准用于治疗wAMD,其治疗糖尿病性黄斑水肿的两个关键三期临床研究KITE和KESTREL均取得积极结果。

       ► 诺华靶向ABL肉豆蔻酰口袋(STAMP)的新型试验性 药物Asciminib(ABL001)在既往接受过≥2种酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的费城染色体阳性慢性髓性白血病慢性期(Ph+ CML-CP)成人患者中开展的III期研究ASCEMBL也达到主要终点,结果显示:Asciminib(ABL001)与Bosutinib相比,24周的主要分子学缓解(MMR)率显著更优。

       ► Kisqali在绝经前女性HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中开展的III期研究MONALEESA-7结果表明:Kisqali作为CDK4/6抑制剂,具有无与伦比的中位总生存期(OS),58.7个月。

       ► 诺华CD19 CAR-T细胞疗法Kymriah(tisagenlecleucel)于2020年4月被FDA授予治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(R/R FL)的再生医学先进疗法(RMAT)资格。此外,其治疗R/R FL患者的II期研究ELARA和治疗r / r弥漫性大型B细胞淋巴瘤(DLBCL)的II期研究JULIET均取得积极结果。

       ► JAK1/2酪氨酸激酶抑制剂Jakavi治疗同种异体干细胞移植后激素难治或激素依赖性cGvHD的III期研究REACH3达到主要终点及次要终点,结果显示:与BAT相比,第24周的ORR更优,且显著改善了FFS和根据改良Lee cGvHD症状量表评估的患者报告症状。

       ► IL-17单抗Cosentyx在活动性银屑病关节炎(PsA)患者开展的IIIb期临床研究ULTIMATE显示:治疗第12周时,与安慰剂相比,Cosentyx明显减轻患者的滑膜炎严重水平。

       ► 三期研究ORION-9、ORION-10和ORION-11的结果在《新英格兰医学杂志》正式发表,数据显示,inclisiran在家族性高胆固醇血症、ASCVD以及ASCVD等危症患者中,可以显著降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平,且并不增加严重不良事件风险。

       ► 2020年11月,偏头痛药物Aimovig(erenumab)的首 个IV期、随机、双盲、双模拟、头对头研究HERMES达到主要和次要终点。结果显示:与托吡酯相比,Aimovig在预防偏头痛方面具有更高的耐受性和疗效。

       预计随着各项研究的推进,2021诺华还将陆续有新药获批问世,已上市产品也将不断扩大适应症。       

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