4月26日，诺华发布2022年Q1财报，报告期内营收 125.31 亿美元（+5% cc），净利润 22.19 亿美元（+26% cc）。* cc：按固定汇率计算

       其中，备受关注的诺华治疗脊髓肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）基因疗法Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%，主要增长原因由欧洲和新兴增长市场的准入范围扩大推动。

       据公开资料显示，诺华Zolgensma是全球首 个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，定价为212.5万美元（折合人民币约1358万元），也被称为“史上最贵药物”。

       目前Zolgensma已在40多个国家获批，2022年1月，在我国也获得了临床试验默示许可。

       据悉，目前全球共有3款SMA疗法获批，除了Zolgensma外，还包括渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza）以及罗氏的利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）。

       目前Spinraza、Evrysdi都已在国内获批，其中渤健的Spinraza已成功进入我国2021年医保新增目录。

       一

       Zolgensm多国获批、进医保 业绩逐年强劲增长

       资料显示，SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由于缺乏功能性SMN1基因，SMA导致运动神经元的快速和不可逆丧失，影响肌肉功能，包括呼吸、吞咽和基本运动。SMA是2岁以下婴幼儿群体中的头号遗传病杀手，其中1型SMA是最常见的类型，约占所有病例的60%。如果不进行治疗，90%以上的患者在2岁时会死亡或需要永  久性通气。

       诺华Zolgensma是首  个治疗脊髓性肌萎缩的基因疗法。该疗法将可以表达SMN蛋白的正常基因，装载在AAV9病毒载体中，患者通过静脉输注给药，注入的基因将使得患者体内能够持续表达SMN蛋白。患者只需注射一次即可。

       2019年5月，Zolgensma获FDA批准上市，用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症患者。

       2020年3月，Zolgensma获日本厚生劳动省（MHLW）批准，用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治疗的患者，必须抗AAV9抗体为阴性。据估计，在日本，每年约有15-20例SMA患者有资格接受治疗。据悉，Zolgensma日本获批后，价格被下调至155万美元。

       2020年5月，Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）获得了欧洲EMA有条件的批准，用于治疗1型脊柱性肌肉萎缩症（SMA）（疾病最严重形式）患者，以及具有三个SMN2基因拷贝的SMA患者。据悉在欧洲，每年约有550-600名婴儿患有SMA。

       ……

       由于Zolgensma定价高昂，其上市后业绩如何兑现一直成为业内关注焦点。

       有业内人士指出，Zolgensma的增长潜力主要来源于被更多国家批准和更多国家的医保覆盖，以及在美国、欧洲等发达国家提高新生儿的SMA筛查率。

       据悉，在美国市场，诺华和相关保险公司合作，患者家属可以分期5年来支付费用，平均每年42.5万美元。

       此外，在日本和英国，Zolgensma均已被纳入医保。

       2020年5月，Zolgensma被纳入日本健保，患者只需支付30%费用；

       2021年3月Zolgensma被纳入英国国家医疗服务体系（NHS）。据悉，英国NHS与诺华在价格方面达成了一定的协议折扣，但具体数额并没有对外公布。但NHS对此表示，这是一项“对纳税人公平的价格”，与诺华达成了“具有里程碑意义的交易”。

       从业绩表现上来看，Zolgensma连年强劲增长。

       2019年，Zolgensma实现3.61亿美元的销售额。（当年5月全球首次获批）

       2020年，Zolgensma实现9.2亿美元的销售收入，收入涨幅超150%。

       2021年，Zolgensma实现营收13.51亿美元，同比大增47%。

       2022年Q1，Zolgensma实现营收3.63亿美元，同比增长18%。

       由于对比同类需要经过长期治疗脊髓性肌萎缩的药物，Zolgensma只需接受一次静脉注射给药，实现长期缓解甚至治愈的优势，因此尽管费用高昂，业界对于Zolgensma的前景还是比较看好。

       据投资公司杰富瑞（Jefferies）公司估计，Zolgensma的销售额2022年有望增长到16亿美元，将来的峰值为27.5亿美元。

       二

       我国SMA药物获批现状

       前文提到，目前全球已获批3款SMA疗法，除了Zolgensma，还包括渤健的诺西那生钠注射液（Spinraza）以及罗氏的利司扑兰口服溶液用散（Evrysdi）。

       诺西那生钠注射液、利司扑兰口服溶液用散目前都已在我国获批，诺西那生钠注射液在2021年还成功进入我国国家医保新增目录。

       01

       渤健 诺西那生钠注射液

       2016年12月，Spinraza在美国获批，成为全球首  个SMA精准靶向治疗药物。

       2019年2月，Spinraza在中国上市，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（SMA），并成为中国首  个治疗SMA的药物。

       此前Spinraza由于在国内定价接近70万一支，但在澳洲仅售41美元，引发我国舆论一片哗然。（实际澳洲采购价76万，但可报销。）

       2021年1月，渤健推出新的援助方案：患者第一年自付诺西那生钠注射液的费用从原有的约140万元降低至55万元，降幅约60%；之后每年的自付费用从原有的平均每年约105万元降低至55万元，降幅约50%。

       而早在进入2021年国家新增医保目录以外，成都等一些地方医保已经将诺西那生钠纳入报销范围，患者每年最低可自付2-3万元即可使用诺西那生钠治疗。

       此外，广州“穗岁康”、佛山“平安佛”等普惠型保险（商保）也将诺西那生钠纳入，综合来看，患者每年只要100元-180元左右，就能获得最高累计200多万元~300多万元的医疗保障。

       2021年12月，Spinraza被纳入最新医保目录，据相关消息，价格降至33000/支，降幅超90%。

       销售业绩方面，Spinraza在2020年的全球销售额为20.5亿美元，2021年的业绩为19亿美元，同比下滑7.3%。

       02

       罗氏 利司扑兰口服溶液用散

       2020年8月，Evrysdi获FDA批准上市，成为首  个获批上市的靶向RNA的小分子。据报道，Evrysdi在美国的定价需参考患者的体重，年治疗费用约237万元人民币。

       2021年6月，利司扑兰在我国获批，用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是首  个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物。

       据悉，利司扑兰在国内的上市定价为6.38万元（60mg/瓶），患者援助方案为“买3瓶赠送6瓶”，相当于慈善援助后单瓶价格为21267元，年费用约30万元-100万元不等。

       2021年，利司扑兰同样赶上国家医保谈判“班车”，但结果显示，利司扑兰并未进入当年医保新增目录。

       价格方面，尽管目前新浪医药暂未获悉利司扑兰最新价格动向。

       但值得关注的是，利司扑兰虽未进入2021国家新增医保目录，但此前其也进入了一些地方医保。

       根据济南时报报道，2021年8月，山东省济南市惠民保险“齐鲁保”首次将用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的利司扑兰口服和诺西那生钠都纳入了报销的范围。

       按照保险条例，两种SMA治疗药物在“齐鲁保”中报销额度可达到70%，上至30万元封顶，并可实现在医院和药店同步双通道报销。

       业绩方面，据悉，由于2020年8月才在全球首次上市，2021年利司扑兰第一个完整的销售年显示，其全球销售额为6.59亿美元。

       值得注意的是，在SMA治疗方面，诺西那生钠、利司扑兰都需要经过长期治疗，而曾定价为1350万/针的天价药Zolgensma具有只需接受一次静脉注射给药，可实现长期缓解甚至治愈的优势。

       目前，诺西那生钠、利司扑兰在我国都有不同程度的降价，以满足更多患者之需。