日前,Alnylam Pharmaceuticals在美国神经病学学会(AAN)年会上发布了RNAi新疗法patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的3期临床新结果。研究表明,patisiran能够改善患者的住院和死亡几率,记忆神经病变严重程度和生活质量。
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