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11月新药批准概况：美国8个中国2个欧盟1个（上） 2019.12.09
11月，全球首次批准新药主要集中在美国、中国和欧盟。美国食品药品监督管理局（FDA）批准6个新分子实体药物（NME），用于输卵管通畅性检测的造影剂Air polymer-type A，用于治疗复杂尿路感染的Cefiderocol，用于治疗套细胞淋巴瘤的Zanubrutinib，用于治疗急性间歇性卟啉症的Givosiran，用于治疗部分发作性癫痫的Cenobamate，用于治疗镰状细胞贫血的Voxelotor。
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显著提高血红蛋白水平创新疗法有望今年完成新药申请 2019.06.17
15日，在阿姆斯特丹举办的第24届欧洲血液学协会（EHA）年会上，Global Blood Therapeutics（GBT）公布了其治疗镰状细胞贫血（SCD）的在研药物voxelotor，在3期临床试验中取得的最新疗效数据。这些数据有望帮助GBT在今年下半年完成voxelotor的滚动新药申请。
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7000年前的一次基因突变，竟影响了全球400多万人…… 2018.04.12
7千年前，撒哈拉沙漠出现了一个特殊的孩子。那时的撒哈拉还不是沙漠，而是一片绿草如茵的稀树草原，林地，湖泊和河流。一群狩猎采集者在那里绵延生息。一次偶然的基因突变，悄然改变了这个孩子的血红蛋白，血红蛋白是红血球中的一种分子，为人体输送氧气。这个突变并没有害处；因为人的每个基因都有两个拷贝，他的另一个血红蛋白基因拷贝是正常的。所以这个孩子健康的活下来，组成家庭，并将这个突变传给他的后代。但是他没有想到，自己身上的基因突变会给7千年后的400万人带来影响。
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