杜氏肌营养不良,是一种X染色体罕见病,以神经肌肉退行性病变为特征,并最终会因心肺功能衰竭而死亡。由于其罕见病的特征,全球该领域孤儿药的开发相对不多。
热门推荐: 杜氏肌营养不良 , golodirsen , viltolarsen今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。
热门推荐: 基因疗法 , DMD , golodirsen投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030