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基因疗法golodirsen治疗DMD获优先审评

https://www.cphi.cn   2019-02-15 15:09 来源:药明康德

今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。

       今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Sarepta Therapeutics公司宣布,其用于治疗杜兴氏肌营养不良症(DMD)的在研药物golodirsen(SRP-4053)的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予优先审评资格。该申请有望在2019年8月19日之前得到批复。

       渐进性肌肉萎缩症DMD,是由于X染色体上编码抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的基因出现突变而导致的X连锁遗传病。DMD主要影响男性,在男性婴儿中的发病率约为1:5000。抗肌萎缩蛋白的缺失或缺陷,最终让DMD患者逐渐进展为全身性的肌无力,他们通常在30岁之前死于呼吸或心脏衰竭。

       Golodirsen是一种Sarepta专有的磷酰二胺吗啉代寡聚核苷酸,靶向抗肌萎缩蛋白mRNA前体的剪接过程,侧重于引入外显子53跳跃(exon53 skipping),旨在产出截短但仍具有功能的抗肌萎缩蛋白。据统计,约有8%的DMD患者携带的基因突变适合外显子53跳跃疗法。此前,golodirsen曾得到FDA颁发的快速通道资格。

       基于在4053-101试验中表现出的积极结果,Sarepta在2018年12月滚动提交了golodirsen的NDA。4053-101试验在确认适合外显子53跳跃疗法的25名DMD男孩患者中,评估了golodirsen的安全性,耐受性,药代动力学性质,以及抗肌萎缩蛋白的表达状况。Golodirsen达到了所有生物学终点,包括正确完成外显子跳跃的RNA的转录,抗肌萎缩蛋白的表达量及肌肉强度的增加。目前,golodirsen和casimersen(引入外显子45跳跃)同时在作为潜在验证性上市后研究的ESSENCE试验中接收评估。

Sarepta的DMD产品研发管线

       ▲Sarepta的DMD产品研发管线(图片来源:Sarepta官网)

       Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram博士说:“如果获批,golodirsen将帮助8%的DMD患者,而这会使得Sarepta距离限度帮助DMD患者的目标又进了一步。Sarepta期待与FDA密切合作,以期将这一款外显子53跳跃疗法尽早带给需要它的DMD患者。”

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