英国《自然》杂志24日在线发表的一篇遗传学论文指出,一项CRISPR驱动的基因激活技术,可以预防并逆转肌营养不良小鼠模型的症状。
热门推荐: CRISPR , 基因激活技术 , 肌营养不良肌营养不良是一类遗传性肌肉消耗疾病,其亚型先天性肌营养不良1A型(MDC1A)的致病原因是由于编码层黏连蛋白α2的Lama2基因发生突变,从而导致部分周围神经脱去保护性髓鞘,肌纤维稳定性受到破坏。
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