辉瑞公司刚刚宣布,追加5亿美元投资,用于在北卡罗来纳州桑福德(Sanford)建造最先进的基因治疗制造设施。这是辉瑞在基因治疗研发方面的最新一笔投资。基因疗法被认为是下一个可能改变生命的“神药”。但是,通往这条希望的路上往往有很多难过的坎。
热门推荐: 辉瑞 , 基因疗法 , 肌营养不良昨天,美国食品药品监管局FDA给Sarepta公司一封完整回复信(Complete Response Letter),信中对Sarepta公司的外显子跳跃53的新药,Golodirsen表达了两个忧虑的地方。
热门推荐: FDA , 新药 , 肌营养不良治疗肌营养不良的新药,日本也疯狂。这个由日本新药(Nippon Shinyaku)开发的Viltolarsen,又称NS-065,是一个口服治疗肌营养不良的新药,由药企和科研机构,国际神经医学研究协作机构一起研制。
热门推荐: 新药研发 , 肌营养不良 , NS-065儿科罕见病新药PRV是根据儿童药品法(BPCA)和《儿科研究公平法》(PREA)第6和第35项的各种方案,目的是促进和加快新药的开发与审查,以加速治疗严重或危及生命时未满足的医疗需求。
热门推荐: 罕见病 , PRV , 肌营养不良英国《自然》杂志24日在线发表的一篇遗传学论文指出,一项CRISPR驱动的基因激活技术,可以预防并逆转肌营养不良小鼠模型的症状。
热门推荐: CRISPR , 基因激活技术 , 肌营养不良肌营养不良是一类遗传性肌肉消耗疾病,其亚型先天性肌营养不良1A型(MDC1A)的致病原因是由于编码层黏连蛋白α2的Lama2基因发生突变,从而导致部分周围神经脱去保护性髓鞘,肌纤维稳定性受到破坏。
热门推荐: CRISPR , 基因激活技术 , 肌营养不良投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030