辉瑞公司刚刚宣布，追加5亿美元投资，用于在北卡罗来纳州桑福德（Sanford）建造最先进的基因治疗制造设施。

       这是辉瑞在基因治疗研发方面的最新一笔投资。

       基因疗法被认为是下一个可能改变生命的“神药”。但是，通往这条希望的路上往往有很多难过的坎。

       目前面临基因疗法的一个坎，就是生产制备。供应能力有限是阻碍基因疗法发展的大瓶颈。

       在临床试验中招募治疗有限的患者，目前的能力还够用，但是，一旦获批上市，就需要大批量生产，供应不仅是本地市场，而且是全世界范围内更多的患者，而且，稳定高质量的供应也需要保证。

       这方面，很多大药企目前都难以保证。

       因此，目前领先的基因疗法研发企业都在寻找合适的合作伙伴，扩大生产规模和能力。

       辉瑞的目标，是通过扩大在桑福德的制造能力，加强其能力，以增强其生产和商业规模的基因治疗药物的能力。

       基因疗法，被寄予厚望，尤其是再治疗罕见疾病方面。

       辉瑞的5亿美元（35亿人民币元）投资，将在新工厂帮助推进病毒制造的高度专业化水平，这个病毒是定制的重组腺相关病毒（rAAV）。

       病毒是载体，必须载入基因后输入体内。

       “这是一个真正的问题，” 一家根据药企的合同来生产制造病毒的生产商，MilliporeSigma的首席执行官Udit说。

       他补充称，Millipoma和其他此类制造商的产品，“供不应求。”

       “尽管像我们这样的公司为满足需求，已经将产能提高了一倍。”

       能一次性的基因疗法方面的工作，这些疗法使用定制的重组腺相关病毒 （rAAV） 载体。

       目前，辉瑞在北卡州，已经拥有Temple Hill和基特克里克（Kit Creek）两个研发地点。

       新的工厂将招兵买马，新增300个工作机会，扩大在北卡罗来纳州的业务。目前辉瑞公司有3600多名同事，其中650名在桑福德。

       另一家基因疗法的大药企，诺华公司已经布局生产设施，为了获得它所需要的病毒，诺华公司提前几年与牛津生物医药公司签订了协议，从2013年开始，通过不断加码，三个合同的总额高达1.952亿美元，其中包括在药物获得批准时向牛津支付部分专利使用费的条款。

       诺华还和上海的西比曼（CIMB）集团签约，在细胞疗法的病毒生产制备上合作。

       宾州大学的Jim Wilson博士说，即使对于非常罕见的疾病，只治疗十几名患者的基因疗法，制造定制病毒的成本可能是生物技术公司开发预算的三分之一或更多。

       因为无法得到所需的病毒，许多生物技术不得不关门大吉。

       因此，为了获得基因疗法的成功，病毒的生产布局已经是迫在眉睫，时不我待。

       有些生物公司，不愿等待，干脆自己建造病毒生产的工作。

       基因疗法的另一个巨头，百傲万里（Biomarin）公司几年前就决定，花费数亿美元建立自己的病毒制造工厂。

       辉瑞的最新投资表明，围绕基因疗法的生产能力继续是基因疗法绕不过去的坎。

       6月底公布的初步结果显示，辉瑞的基因疗法治疗杜氏肌营养不良PF-06369926虽然出现需要住院治疗的严重不良反应，急性肾损伤，但是，公司计划将在全球开展最后阶段的第三期临床试验。