https://www.cphi.cn 2019-08-05 11:58 来源：健点子ihealth
治疗肌营养不良的新药，日本也疯狂。
这个由日本新药（Nippon Shinyaku）开发的Viltolarsen，又称NS-065，是一个口服治疗肌营养不良的新药，由药企和科研机构，国际神经医学研究协作机构一起研制。
Viltolarsen主要针对的是外显子53跳跃的患有杜氏肌营养不良（DMD）的孩子。
Viltolarsen是由总部位于京都的日本新药研发，作用原理是反义核寡苷酸（Antisense oligonucleotide, ASO）。
这个每周一次静脉注射用药，通过防止外显子53被转化成蛋白质，来治疗DMD。
目前唯一一个非激素用药治疗DMD的新药，Sarepta公司治疗外显子51跳跃的etepliren也是一个反义核寡苷酸用药，适用于外显子51跳跃的DMD患者，目前约占DMD患者总数的13%。
在一个多中心的临床二期的试验中，16名4-10岁的DMD患者参加了这个研究。这个研究每周用药，治疗周期为 24周的输液治疗。
研究的主要目的是评估高剂量和低剂量NS-065/NCNP-01的安全性,作为静脉输注在外显子53跳跃的肌肉营养不良症(DMD)患者中可修正外显子跳跃。
其他的研究目标包括：持续性、肌肉功能和力量、药代动力学和药效学。
去年10月在世界肌肉病学大会上公布的结果显示，与自然病史控制组的孩子相比，接受治疗的孩子在10米行走，6分钟行走，从坐姿起来等的一系列指标上有改善。
此外，试验中没有出现因为剂量增加而出现的不良反应。说明，这个新药的安全性比较好。
二期临床试验的结果公布后，公司本来计划在2019年提出申请，但是，计划遭到推迟。
6月29日，在奥兰多举行的PPMD年会上，日本新药的研发主管表示，将进入下一个开发阶段，临床三期研究。
这个三期研究将招募更多的患者，而且，时间可能比较长。
三期临床试验将在今年下半年开始。
与此同时，日本新药还有治疗其他外显子跳跃的AGO，在临床试验前阶段。
与此同时，公司正在积极准备，计划在下个月，9月完成美国食品药品监管局FDA和日本厚生省提出上市申请。
Viltolarsen已被FDA授予罕见病儿科疾病资格，孤儿药物资格, 快速通道指定,以及加速审批流程。
如果一切顺利，下一个治疗DMD的非激素用药可能最快在明年就可能上市销售。
日本新药是一家老铺，成立于1919年。目前主要是开发罕见病，泌尿，血液和妇科新药。
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