https://www.cphi.cn 2019-07-25 13:30 来源:Nature自然科研
《自然》本周在线发表的一篇论文A mutation-independent approach for muscular dystrophy via upregulation of a modifier gene指出,一项CRISPR驱动的基因激活技术可以预防并逆转肌营养不良小鼠模型的症状。
肌营养不良是一类遗传性肌肉消耗疾病,其亚型先天性肌营养不良1A型(MDC1A)的致病原因是由于编码层黏连蛋白α2的Lama2基因发生突变,从而导致部分周围神经脱去保护性髓鞘,肌纤维稳定性受到破坏。啮齿类动物研究显示,增加相关基因Lama1(编码层黏连蛋白α1)的表达可以帮助缓解该疾病小鼠模型的症状,但由于Lama1基因较大,标准的基因治疗方法难以达到效果。
为了解决这一问题,加拿大多伦多儿童医院的Ronald Cohn和同事使用了一种CRISPR介导的基因激活系统来增加层黏连蛋白α1在MDC1A小鼠模型中的表达。症状前的小鼠在接受治疗后,能预防肌肉消耗和麻痹的症状;更重要的是,这种治疗方法还能帮助已经出现症状的小鼠。
CRISPR是一种多功能工具,能用来上调或下调关键基因的表达。作者建议今后或能通过联合疗法“调高”保护性基因并“调低”致病基因,帮助治疗该疾病和其他遗传性疾病。
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