儿科罕见病用药PRV可能对大多数人都很陌生，但是这却是一个价值1个亿到3个亿美元的东西。如今获得TA的门槛提高了。

       PRV就是优先审评券，英语全称为Priority Review Voucher。

       儿科罕见病用药是Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher。

       别小看这个PRV，因为这是一个可以转让的有价证券，而且，水涨船高，市值不菲，动辄上亿。

       这个儿科罕见病新药PRV是根据儿童药品法(BPCA)和《儿科研究公平法》(PREA)第6和第35项的各种方案,目的是促进和加快新药的开发与审查,以加速治疗严重或危及生命时未满足的医疗需求。

       这个目的当时很明确，首先是儿童药，其次，是治疗严重或危及生命的疾病，最后，是还没有现有的治疗方法，或是现在的治疗方法无法满足医疗需求。

       但是，有的药企在申请儿科罕见病时，利用这个价值不菲的特点，把本来是治疗成人病的新药也来申请，造成了许多怨言载道。

       其中，最为曝光的一个当属治疗杜氏肌营养不良的Sarepta公司。

       当时，Sarepta公司将自己获得的儿科罕见药优先审评劵PRV卖给了专门开发肝炎和抗病毒治疗的吉利德科学（Gilead），这个交易披露后引起轩然大波。

       因为开发治疗杜氏肌营养不良（DMD）外显子51跳跃的新药eteplirsen，Sarepta公司获得了FDA授予的这个儿科孤儿药优先审评劵。

       通过将这个优先审评券以1.25亿美元卖出，Sarepta说将这笔钱于其下一代药物的研发，“快速推进我们的后续外显子跳跃候选物和下一代RNA靶向的反义平台”。

       在最新公布的儿科孤儿药优先审评修改草案中，FDA对此有针对性地做了修改。

       这个修改，也是自从2014年PRV儿科罕见病用药优先审评券实施以来，5年来的首次修改。

       当时在2014年，当儿科药PRV刚刚出炉，当时的市场价就已经不菲。2014年7月，赛诺菲联合再生元（Regeneron)出价6750万美元，获得了百傲万里Biomarin的优先审评资格，来加速alirocumab的获批上市。

       如今，FDA的最新草案刚刚挂网，正在征求行业的意见。征求意见的时间到9月就结束了，所以有建议意见希望的同事，需要抓紧时间了。

       不过，小编还是进入最最干货的问题 -- 这次修改PRV，有哪些看点呢？

       首先，哪些新药可以有资格申请PRV？

       这个草案规定，“申请人如申请罕见儿科疾病产品申请中有成人疾病适应症，则不能领取罕见儿科疾病优先审查凭证。”

       对此，FDA草案做了更细的解释。

       “我们将此标准解释为，为了保留PRV资格，申请人不能在原儿科罕见疾病申请中有不同的成人疾病适应症(即,对于不同的疾病/情况).。”

       “如果申请人寻求在儿童和成人患者中使用该罕见儿科疾病的新药，则申请人仍有资格获得优先券。但是，如果申请人寻求PRV批准的新药只使用于成人患者， 则申请人没有资格获得这个优先资格。“FDA草案断然拒绝道。

       言下之意，如果是真正治疗儿童罕见病患者的新药，即使是也治疗成人患者，也是可以的。但是，如果利用这个优先审评资格，来加速治疗大众市场的新药的批准，则是不可以的。

       第二，什么是儿科严重和危及生命的疾病？

       “该病是一种严重或危及生命的疾病,其中严重或威胁生命的表现为主要影响从出生到18岁的个人, 这个年龄组通常被称为新生儿、婴儿、儿童和青少年。

       ”FDA草案再次明确表示。

       这个草案明确排除了那些在儿童时期没有发病或者不是严重或是危及儿童生命的症状。对于那些成年人才发病的罕见病，可能不是一个利好。

       那么，什么可以称为罕见病呢？

       影响目前FDA的最知名的法案，FD&C法案将"罕见疾病或状况"定义为：

       在美国，影响少于 200,000 人的任何疾病或状况 ， 或

       (2) 在美国影响超过200,000 人,但是，开发成本却无法从在国内市场销售中收回来。

       换句话说，就是一个是患者稀少，一个是开发成本高，无利可图的新药。

       最后，如果是儿童期发病，但是不严重，到了成年后开始恶化，这可以申请儿科罕见病优先审评券PRV吗？

       对此，草案对此有话说。“例如,如果疾病或疾病的发病通常始于儿童期，但疾病或状况的表现形式在成年前不会变得严重或危及生命,则该疾病或疾病并非罕见的小儿疾病。“FDA解释说。

       “同样，如果疾病或疾病的治疗始于儿童期,但根据目前的治疗标准,疾病或状况在儿童中表现并不严重或危及生命,则疾病或状况并非罕见的小儿疾病,"这个草案解释道。

       看来，儿科罕见病新药PRV的门槛的确在提高，瞄准美国儿科罕见病新药开发的业界和研发人员可要注意，积极提出意见哦。