今日,专注于开发严重罕见病新药的生物医药公司Ultragenyx Pharmacetical和GeneTx公司联合宣布,将合作开发GTX-102,一种用于治疗安格曼综合征(Angelman syndrome)的反义寡核苷酸(ASO)疗法。目前,GTX-102正处于临床前开发阶段后期,预计将于2020年上半年向美国FDA递交IND申请。
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