70% 的罕见遗传病始于儿童时期。
热门推荐: 血管瘤 , 鱼鳞病 , 罕见疾病罕见疾病药物临床研发存在诸多挑战,探索更有利于患者参与的临床试验新模式将有助于提高罕见疾病药物研发效率。去中心化临床试验结合应用数字健康技术,可为罕见疾病药物临床试验提供更加灵活、可及的新方法、新路径。
热门推荐: 临床 , 罕见疾病 , 国家药监局药审中心海康成制药有限公司今日宣布CAN008治疗胶质母细胞瘤的I/II期试验长期随访数据摘要已被3月20日至22日于瑞士卢加诺举行的欧洲肿瘤内科学会肉瘤和罕见癌症大会接受,并作为海报进行展示。CAN008正在中国进行治疗胶质母细胞瘤的一线用药关键性II期临床试验。
热门推荐: 罕见疾病 , 北海康成 , CAN008孤儿药是治疗罕见疾病的药物。FDA的定义孤儿药为:“用于治疗、预防或诊断在美国影响不到20万人的罕见疾病的药物”(其中相当于每 1万人大约6例)。在欧洲,罕见病的定义为影响1万人中的不到5人。
热门推荐: 药物研发 , 孤儿药 , 罕见疾病11月18日,CDE起草了《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则(征求意见稿)》,现公开征求意见。
热门推荐: 药物 , 指导原则 , 罕见疾病10月11日,CDE官网公开征求2项技术指导原则意见,分别为罕见疾病药物临床研发技术指导原则和长效粒细胞集落刺激因子预防化疗后感染临床试验设计技术指导原则(征求意见稿)。
热门推荐: CDE , 罕见疾病 , 长效粒细胞集落刺激因子提升包括HAE在内的罕见病诊疗能力,需要社会各界群策群力。武田制药始终秉持“患者为先”的核心理念,致力于满足包括遗传性血管性水肿患者在内的罕见病患者群体的实际需求。
热门推荐: 罕见疾病 , HAE , 诊疗现状美国食品和药物管理局(FDA)今日批准了Givlaari用于治疗成人急性肝卟啉症(AcuteHepaticPorpyria,AHP),这是继去年Onpattro(patisiran)之后,FDA批准的第二款RNAi药物。Givlaari也是首款获批用于治疗AHP的药物。
热门推荐: RNAi药物 , 罕见疾病 , 急性肝卟啉症22日,FDA批准了福泰的囊肿性肺纤维化(CF)三药组合Trikafta(elexacaftor, tezacaftor,ivacaftor)用于12岁以上、CFTR至少有一种F508del型变异的CF患者。
热门推荐: FDA , 罕见疾病 , Trikafta据该公司表示,这款产品可以识别和验证在不同阶段诱导自噬的靶点,并将它们与各种疾病联系起来。此前该公司尚未确切透露该产品的适应症,但曾表示在考虑溶酶体贮积症及神经退行性疾病。目前该公司总计获得了5850万美元的1轮融资。
热门推荐: 罕见疾病 , A轮融资 , Rheostat近日,美国一家初创型生物技术公司Rallybio宣布获得了3700万美元的A轮融资。该公司主要致力于为严重罕见疾病患者开发突破性疗法。此次融资的领投机构分别是5AM Ventures、Canaan Partners和New Leaf Venture Partners,还包括其他一些机构参投。
热门推荐: 罕见疾病 , A轮融资 , Rallybio近日,Shire宣布将重组公司结构,拆分成两个独立的内部业务部门:罕见疾病部门和神经科学部门。两个部门起初将作为独立的业务部门运营,但公司有可能将在未来通过评估最终决定是否将部门改为独立的公司。
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