近日，总部位于加拿大魁北克省的Prometic Life Sciences公司宣布，其针对坏死性小肠结肠炎（necrotizing enterocolitis，NEC）的疗法Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins（IAIP）获得美国FDA颁发的儿科罕见病认证（Rare Pediatric Disease Designation）。FDA儿科罕见病认证旨在帮助医药公司开发用于18岁以下罕见病患者的创新疗法，此项认证将给予针对这种罕见病疗法的所有者一份兑换凭证，可在日后递交其他药物上市申请时兑换成优先审评。同时，FDA还给其IAIP项目授予了孤儿药资格（Orphan Drug Designation），如果该药物获批，孤儿药资格能让其获得许多优待，包括额外的监管支持和一段时间的市场专利期等等。

       NEC是一种在早产新生儿中最常见的胃肠疾病，也是新生儿重症监护病房的主要死亡原因之一。 这种主要影响早产儿的炎症性肠病可以破坏肠壁，导致肠道穿孔，让粪便溢入婴儿腹内，这可能引发强烈感染，甚至导致患者死亡。据报道，在29周龄之前出生的极低出生体重婴儿中，受该疾病影响的达11％。据Prometic称，该疾病导致的婴儿死亡率高达15％到30％。除了与疾病相关的死亡率外，它对医院造成的经济成本也很高。Prometic表示，NEC在新生儿相关支出中所占的比例约为19％，仅在美国就产生约50亿美元的住院治疗费用。即使可以避免手术，患儿的平均住院费用也高达73,000美元左右，住院时间超过其他早产儿22天。如果需要进行手术，则平均费接近186,000美元，患儿在医院的停留时间要比其他早产儿长60天。这对患儿自身及其家庭都是沉重的负担，因此，该群体还有迫切的医疗需求待满足。

       Prometic的IAIP是种调节内源性蛋白酶活性的丝氨酸蛋白酶抑制剂。据公司报道，IAIP能调节肌体对各种能诱发炎症的刺激的反应程度，这些刺激包括毒素、传染性有机体、组织和器官损伤等等，控制过度的炎症反应。败血症（Sepsis）指的是由感染引起的全身性炎症。严重的败血症能导致IAIP降低，对蛋白酶活性的抑制也从而降低。

       Prometic声称，IAIP疗法在许多临床前败血症模型中展示出保护作用。Prometic在宣布此项消息时，展示了一个“能模仿NEC在人体中的金标准动物模型”，显示通过给实验动物注射IAIP治疗后，显著提高了研究对象的存活率。

       FDA这次授予的儿科罕见病认证是该公司从监管机构获得的第二个儿科疗法认证，颁布给从公司的血浆纯化平台衍生的疗法IAIP。Prometic的血浆纯化平台是基于其独特的血浆分离技术建立的，主要用于开发血浆来源的蛋白产品，用于治疗多种罕见病。

       ▲Prometic的研发管线概览（图片来源：Prometic官方网站）

       Prometic首席执行官Pierre Laurin先生表示：“儿科罕见病认证和孤儿药资格的结合，为我们提供了宝贵的激励机制，让我们继续努力扩大公司的孤儿药管线。”

       我们祝贺Prometic Life Sciences，希望这项疗法能给早产儿患者带来临床益处。

       参考资料：

       [1] Prometic Snags Rare Pediatric Disease Designation from the FDA for its Inter-Alpha-Inhibitor-Proteins

       [2] Prometic官网

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