孤儿药

2014年，风靡全球的“冰桶挑战”让大家认识了“渐冻症”，进而让罕见病这个概念进入大众视野。目前，全球公认的罕见病大约有7000余种，仅5%左右的疾病能被有效防治与治疗。

在世界第11个罕见病日到来之际，美国食品药品管理局（FDA）局长戈特利布Scott Gottlieb表示，FDA正在采取一系列行动，通过提高新药评审的效率，尽其所能来鼓励开发治疗罕见病的新药和产品。

2月的最后一天是国际罕见病日。虽说是罕见病，但这些患者加起来的数量并不少。仅在美国，就有多达3000万人受罕见病影响——相当于每10个美国人中就有一名罕见病患者。从罕见癌症到遗传代谢疾病，现在已知的罕见病超过7000种。而可悲的是，有一半受罕见病影响的是儿童。

2月6日，石药集团有限公司（简称“石药集团”）董事会发布公告宣布，本集团开发的抗体药物偶联药物DP303c获得美国食品药品监督管理局（FDA）颁发就治疗胃癌包括胃食管结合部肿瘤的孤儿药资格认定。

本次获批的Lutathera是一款**药物，能结合肿瘤细胞表面的生长抑素受体，并进入细胞，通过**对肿瘤细胞造成损伤。之前，它曾获得美国FDA的孤儿药资格，也曾获得优先审评资格。

瑞士制药公司Helsinn集团和位于圣地亚哥的MEI Pharma公司联合宣布，欧洲药品管理局(EMA)授予两个公司联合开发的在研药物pracinostat孤儿药资格。

2014年的冰桶挑战赛，肌肉萎缩性侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）患者受到全球的关注，更多的人们开始关注罕见病。罕见病药物系列

2017年在晒十八岁的朋友圈和新年愿望中结束了，回望这一年，健点子公众号的小编们为大家实时报道了不少的新药信息，尤其是罕见病或是孤儿药的批准。

还记得风靡全球的冰桶挑战赛吗？此活动由美国发起，目的在于让人们了解肌肉萎缩性侧索硬化症，唤起全世界对“渐冻人”的关注。其实这只是罕见病中的一种，罕见病种类繁多，大多为遗传类疾病，发病率较低，治疗手段落后，研究罕见病的医药企业研发热情不高。可近几年孤儿药的发展有了明显改变。

根据EMA公布的一份资料（Orphan Medicines Figures2000-2016），2000-2016年期间，制药企业共递交孤儿药申请2714份，孤儿药产品委员会(COMP)对其中的1827个申请给予肯定意见，24个申请给予否定意见。欧盟委员会（EC）最终认定1805个孤儿药资格，评估期间申请人撤回的申请为684个。