因为有爱,所以同行。新药研发不容易,罕见病新药研发更不容易。想起了鲁迅《呐喊》中的一句话:有时候仍不免呐喊几声,聊以慰藉在寂寞里奔驰的猛士,使他不惮于前驱。也希望罕见病研发人员和罕见病患者,不惮于前驱。让“罕见病”不“罕治”是全球性的挑战,让我们一起努力!
热门推荐: 罕见病 , 金笔奖 , 酶替代疗法今年4月15日是第八届国际庞贝日,据世界卫生组织估计,当前世界上有6000-8000种罕见病,影响多达4亿患者的生活。目前,酶替代疗法是庞贝病唯一获批疗法,但仍有未满足的临床需求。
热门推荐: 罕见病 , 庞贝病 , 酶替代疗法BioMarin Pharmaceutical公司宣布,欧盟批准该公司开发的Palynziq(pegvaliase injection)上市,用于降低16岁以上苯丙酮尿症(PKU)患者血液中的苯丙氨酸(Phe)水平。
热门推荐: 苯丙酮尿症 , BioMarin , 酶替代疗法投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
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