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β-血红蛋白病
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  • 首次利用CRISPR/Cas9专门编辑成人血液干细胞，逆转多种血液疾病 2019.08.05

    β-血红蛋白病，例如镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血是非常常见的单基因疾病，由β-珠蛋白基因突变引起，严重危害人类健康。目前，β-血红蛋白病的唯一治疗方法是同种异体干细胞移植，但这种疗法具有明显的并发症风险，而且还受到供体可获得性的限制。干细胞基因治疗的最新进展为其他治疗方法带来了希望，其中一些正在进行临床研究。

    热门推荐： 血液疾病 , CRISPR/Cas9 , β-血红蛋白病
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