2023年，日本共批准21款新药，其中化药10款，生物药及细胞疗法11款。从药物类型来看，化药研发越来越多样化。10款化药中包括5款小分子、3款合成多肽、1款抗生素和1款小干扰RNA。

       本文主要从基本信息、国际注册、涉及本药的医药交易、核心专利等情况，简述2023年日本批准的化药，为行业提供一些思考。

       注：本文所列新药是日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）首次批准的新活性物质；不包含化学仿制药、疫苗、血液 制品、生物类似药、新适应症、新剂型、新给药途径和改变适用人群等情形。

       参考来源：PMDA、FDA、EMA、NMPA等各大评审局，图片自制

       1.1 Cefiderocol Sulfate Tosylate

       简介：Cefiderocol Sulfate Tosylate是由盐野义制药株式会社研发的一种头孢菌素类抗生素，是一种PBPs抑制剂，用于治疗细菌感染、呼吸机相关性肺炎、细菌性肺炎、医院获得性肺炎、革兰氏阴性细菌感染和泌尿系统感染。

       国际注册：2019-11-14美国、2020-04-23 欧盟、2023-11-30日本；中国III期。

       相关交易：截止目前，该药已有三起披露的合作。

       2022年06月15日, 盐野义制药和Global Antibiotic Research and Development Partnership Foundation与CHAI就cefiderocol达成合作；

       2022年06月16日, 盐野义制药和Nhs England就FETCROJA? (CEFIDEROCOL)达成合作；

       2023年09月12日, Orchid Pharma Ltd获得Global Antibiotic Research and Development Partnership Foundation关于cefiderocol的许可。

       核心专利：原研化合物专利WO2010050468A1于2009-10-27申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN102203100B预计2029-10-27到期。美国：US9238657B2橙皮书显示2033-11-14到期，已延长。

       Cefiderocol Sulfate Tosylate结构式，图片来源：说明书

       1.2 Zilucoplan

       简介：Zilucoplan是由Ra Pharmaceuticals Inc和比利时联合化工集团研发的一种合成多肽，是一种C5抑制剂，用于治疗重症肌无力。

       国际注册：2023-09-25日本、2023-10-17美国；中国暂无进展。

       相关交易：暂未检索到公开交易。

       核心专利：原研化合物/序列专利WO2015191951A3于2015-06-12申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN106456701B预计2035-06-12到期。美国：橙皮书显示US10106579B2于2035-06-12到期。

       Zilucoplan结构式，图片来源：说明书

       1.3 Tenapanor hydrochloride

       简介：Tenapanor hydrochloride（盐酸替纳帕诺）是由Ardelyx Inc研发的一种First-in-Class小分子药物，是一种NHE3抑制剂，用于治疗慢性肾功能不全、高磷血症、便秘和肠易激综合征。

       国际注册：2019-09-12美国、2023-09-25日本；中国：原研2.4类申请上市，2023-07-12承办（复星医药和Ardelyx共同申报）。

       相关交易：2017年12月11日, 复星医药获得Ardelyx关于Tenapanor的许可。

       核心专利：原研化合物专利WO2010078449A3于2009-12-30申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN103819403B预计2029-12-30到期；美国：US8541448B2橙皮书显示2033-08-01到期，已延长。

       Tenapanor hydrochloride结构式，图片来源：说明书

       1.4 Difelikefalin

       简介：Difelikefalin（地非法林）是由Ferring Pharmaceuticals及Cara Therapeutics研发的一种First-in-Class合成多肽，是一种KOR1激动剂，用于治疗瘙痒症。

       国际注册：2021-08-23美国、2022-04-25欧盟、2023-09-25日本；中国：III期。

       相关交易：截止目前，本药涉及六项交易。

       2012年05月03日, Chong Kun Dang Pharmaceutical获得Cara Therapeutics关于Difelikefalin的许可；

       2012年05月03日, Chong Kun Dang Pharmaceutical获得Cara Therapeutics关于Difelikefalin的许可；

       2018年05月23日, 维福公司获得Cara Therapeutics关于Difelikefalin的许可；

       2019年08月21日, Cara Therapeutics获得Enteris BioPharma关于Difelikefalin的许可；

       2020年10月20日, Cara Therapeutics和维福就Difelikefalin达成合作；

       2023年09月25日, 丸石制药获得Cara Therapeutics Inc关于KORSUVA IV Injection的许可(里程碑付款)。

       核心专利：原研化合物/序列专利WO2008057608A8于2007-11-12申请，已进入各大评审局。其中，中国：CN101627049B预计2027-11-13到期；美国：US7402564B1橙皮书显示2027-11-12到期。

       Difelikefalin结构式，图片来源：说明书

       1.5 Inclisiran sodium

       简介：Inclisiran sodium（英克司兰钠）是由Alnylam Pharmaceuticals Inc研发的一种First-in-Classs iRNA，是一种PCSK9抑制剂，用于治疗高胆固醇血症、血脂障碍、颈动脉疾病、杂合子家族性高胆固醇血症和动脉粥样硬化。

       国际注册：2020-12-09 欧盟、2021-12-22美国、2023-08-22中国、2023-09-25 日本

       相关交易：本药涉及两起交易。

       2013年02月04日, Alnylam Pharmaceuticals和The Medicines Company就ALN-PCS02和Inclisiran sodium达成合作；

       2021年09月06日, Novartis和英国国家医疗服务体系就Inclisiran sodium达成合作。

       核心专利：原研化合物/序列专利WO2014089313A1于2013-12-05申请，已进入各大主流国家。其中，中国： CN104854242B预计2033-12-05到期。美国：美国橙皮书显示US10125369B2 于2034-08-18到期，已延长。

       Inclisiran sodium结构式，图片来源：说明书

       1.6 Lenacapavir sodium

       简介：Lenacapavir sodium（来那帕韦）是由Gilead Inc研发的一种First-in-Class小分子药物，是一种Capsid抑制剂，用于治疗HIV感染。

       国际注册：2022-08-17欧盟、2022-12-22美国、2023-08-0日本；中国：原研5.1类申请上市，涉及两个剂型，片剂及注射液。来那帕韦片（2023-09-23承办）、来那帕韦注射液（2023-09-28承办）。

       相关交易：暂未检索到公开交易。

       核心专利：原研化合物专利WO2018035359A1于2017-08-17申请，已进入各大主流国家。其中，中国： CN109890808B，预计2037-08-17到期；美国：橙皮书显示US10071985B2于2037-08-17到期。

       Lenacapavir sodium结构式，图片来源：说明书

       1.7 Ritlecitinib

       简介： Ritlecitinib（利特昔替尼）是由辉瑞研发的一种小分子药物，是一种JAK3抑制剂和TEC抑制剂，用于治疗斑秃。

       国际注册：2023-06-23美国、2023-06-26 日本、2023-09-15 欧盟、2023-10-18 中国。

       相关交易：暂未检索到公开交易。

       核心专利：原研化合物专利WO2015083028A1于2014-11-20申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN106061973B，预计2034-11-20到期；美国：橙皮书显示US9617258B2于2034-12-03到期，已延长。

       Ritlecitinib结构式，图片来源：说明书

       1.8 Futibatinib

       简介：Futibatinib（福巴替尼）是由大鹏药品工业株式会社和大冢制药株式会社研发的一种小分子药物，是一种FGFR1-4拮抗剂，用于治疗胆管上皮癌和胆管癌。

       国际注册：2022-09-30美国、2023-06-26日本、2023-07-04欧盟。中国：暂无进展。

       相关交易：暂未检索到公开交易。

       核心专利：原研化合物专利WO2013108809A1于2013-01-17申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN103958512B预计2033-01-17到期；美国：橙皮书显示US10434103B2于2033-02-23到期，已延长。

       Futibatinib结构式，图片来源：说明书

       1.9 Pegcetacoplan

       简介：Pegcetacoplan是由Apellis Pharmaceuticals Inc研发的一种合成多肽，是一种C3抑制剂，用于治疗阵发性血红蛋白尿症和地图状萎缩。

       国际注册：2021-05-14美国、2021-12-13欧盟、2023-03-27日本；中国：暂无进展。

       相关交易：2020年10月27日, Apellis和Swedish Orphan Biovitrum就Pegcetacoplan达成合作。

       核心专利：原研化合物/序列专利WO2014078731A3于2013-11-15申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN105051057B预计2033-11-15到期。美国：橙皮书显示US11292815B2，于2033-11-15到期。

       Pegcetacoplan结构式，图片来源：说明书

       1.10 Avatrombopag Maleate

       简介：Avatrombopag Maleate（马来酸阿伐曲泊帕）是由安斯泰来制药集团研发的一种小分子药物，是一种TpoR激动剂，用于治疗血小板减少和肝脏疾病。

       国际注册: 2018-05-21美国、2019-06-20欧盟、2020-04-14 中国、 2023-03-27 日本。

       相关交易：2018年03月19日, 复星医药获得Dova Pharmaceuticals（安斯泰来合作公司）关于阿伐曲泊帕的许可。

       核心专利：原研化合物专利WO2003062233A1于2003-01-15申请，已进入各大主流国家。其中，中国：CN1319967C于2023-01-15已经到期。美国：橙皮书显示US7638536B2于2025-05-05到期，已延长。

       Avatrombopag Maleate结构式，图片来源：说明书

       参考资源：

       1、 药物信息：各大药物说明书

       2、 注册信息：PMDA、FDA、EMA、NMPA等国际评审局

       3、 专利信息：美国橙皮书、中国专利局、欧专局等

       作者简介：药丸，中国药科大学硕士毕业，具有法律及药学教育背景，拥有法律资格证和专利代理师资格证，致力研究药学和专利，做一颗有价值的药丸。