镰状红细胞贫血症(sickle cell disease,SCD)是由血红蛋白β链中的基因突变引起的终身遗传性血液疾病,会形成异常的镰状血红蛋白(HbS)。本文简要介绍了以上3款治疗镰状红细胞贫血症新药的疗效和价格。
热门推荐: Endari , 镰状红细胞贫血症 , Adakveo , Oxbryta近日,Emmaus Life Sciences宣布在《新英格兰医学杂志》上发表了其为期48周的Endari(L-谷氨酰胺口服粉剂)3期临床试验的结果,该结果支持美国FDA于2017年7月对该药物的批准,用于减少5岁及以上镰状细胞病成人和儿童患者的急性并发症。
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