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  • 《批罕见病》国内药物治疗现状调研 2018.12.03

    罕见病是指那些发病率极低的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命[1-2]。根据世界卫生组织定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰-1‰的疾病。目前国际确认的罕见病约占人类疾病的10%，其中约80%是由于基因缺陷导致的。

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