https://www.cphi.cn 2018-07-31 14:53 来源：新华网 作者：田晓航
在这项研究里，科学家们首先针对的是一种叫做PPP1R15B（下称R15B）的特殊磷酸酶。通过筛选，他们找到了一种叫做Raphin1的分子。后续研究表明，它只会抑制R15B，却不会抑制关系紧密的R15A，证实了这款分子的特异性。
▲在亨廷顿病的小鼠模型中，疾病相关的亨廷顿蛋白（绿色）有着大量积累（图片来源：Krzyzosiak et al./ Cell）
而在亨廷顿病的小鼠模型中，这支团队进一步检验了这款磷酸酶抑制剂的治疗潜力。他们发现，Raphin1通过口服，能穿透血脑屏障，在小鼠的神经元里减少疾病相关蛋白的积聚。研究人员们说，这是因为通过抑制这款磷酸酶，细胞内的生理活动有所放缓，这给了它们更多的时间去清除有害的蛋白质。
▲这款磷酸酶抑制剂，显著减少了亨廷顿蛋白（绿色）积聚（图片来源：Krzyzosiak et al./ Cell）
“几十年来，我们都无法选择性地靶向磷酸酶，对于这些蛋白的研究远远落后于激酶。磷酸酶也往往被认为是‘不可成药’，”Bertolotti博士说道：“我们的新系统只是迈出的第一步，我们希望通过解决这一问题，我们能促进磷酸酶领域的研究，激励新药开发。”
我们期待这项研究能为磷酸酶的新药研发带来变革，让更多新药问世，造福患者！
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