目前公司已经在超过100种蛋白中发现了调控热点，涵盖许多药学途径。公司第一批药物研发管线包括靶向PKC-theta和S6蛋白激酶的创新化合物。PKC-theta在多种自身免疫疾病中有重要的作用。S6蛋白激酶是调节肝 脏胰岛素敏感性和线粒体功能的代谢酶，它是非酒精性脂肪性肝炎、代谢类疾病和线粒体疾病的重要靶点。与传统分子相比，该变构小分子抑制剂具有出色的选择性，有效的体内药理学和良好的药物特性。这种利用自然调控热点（regulatory hotspots）进行变构药物发现的全新方式，为人类应对复杂的药物发现挑战带来了新的思路。

       6.PliantTherapeutics完成6200万美元B轮融资，解决纤维化疾病

       7月17日消息，Pliant Therapeutics公司完成数额为6200万美元的B轮融资，由Cowen Healthcare Investments 领投。本轮获得的资金将用于支持该公司启动治疗特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 和原发性硬化性胆管炎 (primary sclerosing cholangitis, PSC) 的概念验证性临床试验，以及推动其它靶向纤维化疾病的药物研发项目。

       Pliant公司的药物研发策略是靶向两个导致纤维化的关键机制：TGF-β激活和上皮 - 间质转化 (epithelial-to-mesenchymal transition, EMT)。TGF-β是调节病理纤维化的关键因子，而EMT是导致正常上皮细胞异常转化为被激活的成纤维细胞的主要原因。该公司的主打候选药物是一个能够同时选择性抑制αvβ1和αvβ6整合素的小分子抑制剂。这款疗法将被首先用于治疗IPF和PSC患者。Pliant公司计划在2019年获得该药物在患者身上的概念验证结果。

       7.CompassTherapeutics完成1.32亿美元A轮融资，开发下一代免疫疗法

       2018年7月12日消息，Compass Therapeutics宣布完成了1.32亿美元A轮融资，将用以推动其下一代抗体新药进入临床。该融资由知名投资机构OrbiMed Advisors领投。Compass位于美国马萨诸塞州，该公司开创了一种新方法，可鉴定与人类免疫突触中的所有靶标相结合的抗体候选药物，研究重点是T细胞、NK细胞和巨噬细胞。

       该公司独特的抗体发现和双特异性工程平台——StitchMabs?是一种新型高通量双特异性筛选平台，能够快速识别与每个靶标上一系列表位相结合的候选药物，快速鉴定协同双特异性活性，已经为癌症、炎症和自身免疫性疾病的30多个靶标产生了治疗候选药物。目前Compass拥有超过15款针对免疫系统多种重要途径的在研候选产品，正在进行临床前开发，并已提交了50多项专利申请。CTX-471是该公司最为领先的免疫肿瘤候选药物，目前正在进行用于IND申请的后期研究，预计将于2019年上半年进入临床。

       8.Dynacure完成约5500万美元融资，开发RNA疗法

       7月9日消息，Dynacure完成4700万欧元（约5500万美元）融资，以推动其主要研发项目进入临床阶段。此次融资由Andera Partners领投。

       Dynacure公司成立于2016年，其主要研发项目Dyn101是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗罕见但可能致命的肌肉疾病——中央核肌病（CNM）。目前，Dynacure正在与研发RNA靶向药物的公司Ionis公司合作开发Dyn101。该药物是一种靶向dynamin2的mRNA的反义寡核苷酸疗法，该技术是一种有潜力的新型疗法，可用于治疗由功能获得机制（gain-of-function mechanism ）引起的神经肌肉疾病。

       9.Emulate完成3600万美元C轮融资，开发器官芯片疾病模型

       7月5日消息，Emulate公司获得了3600万美元的C轮融资，以扩展其人体仿真系统（Human Emulation System）的产品组合，功能拓展以及商业化，助力其仿真人体器官芯片（Organs-on-Chips）技术在新药发现和开发过程中的综合应用。该轮融资由风险投资公司Founders Fund领投。

       Emulate位于美国波士顿，其创始团队率先推出了Organs-on-Chips技术，并拥有哈佛大学在全球范围内的独家授权，可为该技术及相关系统提供强大而广泛的知识产权组合。Emulate通过与行业合作伙伴的合作和内部研发项目，正在持续开发多种器官芯片和疾病模型。该公司开发的器官芯片技术，作为临床前药物安全性和有效性测试的创新工具，有望变革新药的研发方式。

       10.Kaleido完成1.01亿美元C轮融资，专注微生物疗法

       7月2日，美国医疗公司Kaleido宣布完成了C轮融资，筹得1.01亿美元资金，以推进产品管线到临床阶段，并在多个治疗领域开展研究。

       Kaleido由美国麻省剑桥市的Flagship Pioneering在2015年成立。它致力于发现和开发新型化学品来驱动微生物组器官（microbiome organ）的功能，治疗疾病并改善人类健康。该公司正在推进一系列的微生物代谢疗法（MMTs），疗法涵盖多个治疗领域，包括罕见遗传疾病、代谢疾病、肿瘤学和其他疾病。目前，Kaleido已经有四个项目进入早期临床试验阶段。该公司的产品管线包括两项针对高氨血症的2期临床试验，这是一种以血液中氨过量为特征的代谢疾病。

       资料来源：

       [1]各公司官网及公开资料整理