变革性生物技术驱动！7月获融资的10家生物医药新锐公司

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来源：创鉴汇

2018-08-08

2018年7月25日，Alector宣布完成了1.33亿美元的E轮融资，以推进其临床项目的开展，以及扩展公司的药物发现平台。目前该公司进展最快的三个项目针对阿兹海默病（AD）和额颞痴呆（frontotemporal dementia，FTD），这两种均为神经退行性疾病。

1.Alector完成1.33亿美元E轮融资，专注开发神经疾病药物

2018年7月25日，Alector宣布完成了1.33亿美元的E轮融资，以推进其临床项目的开展，以及扩展公司的药物发现平台。目前该公司进展最快的三个项目针对阿兹海默病（AD）和额颞痴呆（frontotemporal dementia，FTD），这两种均为神经退行性疾病。该轮融资投资方包括艾伯维风险投资、礼来亚洲风险基金、谷歌风险投资、安进风险投资等很多家知名投资方。

Alector位于美国加利福尼亚州，专注于开发神经免疫药物，通过利用大脑免疫系统来抵抗多种病症。基于最新研究，尤其是关于阿兹海默病的遗传风险，Alector公司已经确定了一些候选药物组合，进展最快的3种神经退行性疾病候选药物：AL001：正在开发用于治疗额颞痴呆（FTD），已知AL001靶蛋白的突变是引发FTD的原因；AL002：靶向在骨髓细胞2（TREM2）上表达的触发受体，已知该受体有助于阿兹海默病和其他神经退行性疾病的发展和连续进展；AL003：靶向SIGLEC-3，这是一种在骨髓谱系细胞上表达的跨膜受体，是一种被广泛认知的阿兹海默病的风险因素。

2.Gossamer Bio完成2.3亿美元B轮融资，专注肿瘤免疫疗法

7月25日消息，Gossamer Bio宣布完成2.3亿美元B轮融资，以推进该公司的多个早期和晚期候选药物的临床试验和商业发展机会。此轮融资由Hillhouse Capital领投。

Gossamer Bio是一家总部位于美国圣地亚哥的生物医药公司，致力于在自身免疫、过敏/炎症和免疫肿瘤疾病领域发现、开发和商业化免疫疗法。目前该公司拥有四款核心项目，处于临床和临床前的不同阶段。其中GB001的一个适应症研究已经处在临床2期，GB004是一种first-in-class的HIF-1α稳定剂，用于治疗炎症性肠病的研究处于临床1期。

3.Nohla Therapeutics完成5600万美元B轮融资，开发新型细胞疗法

7月23日消息，专注于开发新型细胞疗法的生物技术公司Nohla Therapeutics获得1100万美元的资金，将B轮融资总数提高到5600万美元。

Nohla Therapeutics公司的产品开发平台是基于Fred Hutchinson Cancer Research Center的研究人员对Notch信号通路在促进脐带血干细胞和祖细胞增殖方面的超过20年的研究成果。这一技术平台通过使用Notch受体的配体Delta1，能够在体外促进CD34+ 脐带血干细胞和祖细胞的增殖。Nohla公司的主打产品dilanubicel是一种通用、现成、在体外增殖的造血干细胞产品。今年1月，该产品获得欧盟授予的孤儿药资格。不久前又获得了美国FDA授予的孤儿药资格，用于减少与造血干细胞移植相关的发病和死亡。目前该产品正在两项2期临床试验中接受检验。

4.Neuraly完成3600万美元A轮融资，开发帕金森病和阿兹海默病的治疗药物

7月19日消息，Neuraly宣布完成了3600万美元的A轮融资，用于开发神经退行性疾病如帕金森病和阿兹海默病的治疗药物。领投方为D＆D Pharmatech。

Neuraly成立于2016年，其核心技术来源于美国约翰·霍普金斯大学医学院（Johns Hopkins School of Medicine）细胞工程研究所Ted Murray Dawson教授的研究成果，且已获得该研究成果的独家专利许可。该公司的研发产品管线以NLY01为核心。NLY01是一种强效的脑渗透性长效胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂，有望成为阿兹海默病和帕金森病等神经系统疾病的神经保护剂，预计将于2018年开始进行1期临床试验。除了NLY01外，该公司还有另外两个针对神经退行性疾病互补机制的早期候选药物。

5.HotSpotTherapeutics完成4500万美元A轮融资，开发变构药物

7月18 日消息，HotSpot Therapeutics宣布完成4500万美元的A轮融资。本轮融资由联合创世投资者Atlas Venture 和 Sofinnova Partners 共同领投。HotSpot公司成立于2017年，其独特的地方在于，HotSpot公司开发了专有的SpotFinder?技术平台，能够系统性地发现和靶向调节蛋白功能的变构（allosteric）位点，并且通过靶向这些位点开发出first-in-class创新药物。

目前公司已经在超过100种蛋白中发现了调控热点，涵盖许多药学途径。公司第一批药物研发管线包括靶向PKC-theta和S6蛋白激酶的创新化合物。PKC-theta在多种自身免疫疾病中有重要的作用。S6蛋白激酶是调节肝脏胰岛素敏感性和线粒体功能的代谢酶，它是非酒精性脂肪性肝炎、代谢类疾病和线粒体疾病的重要靶点。与传统分子相比，该变构小分子抑制剂具有出色的选择性，有效的体内药理学和良好的药物特性。这种利用自然调控热点（regulatory hotspots）进行变构药物发现的全新方式，为人类应对复杂的药物发现挑战带来了新的思路。

6.PliantTherapeutics完成6200万美元B轮融资，解决纤维化疾病

7月17日消息，Pliant Therapeutics公司完成数额为6200万美元的B轮融资，由Cowen Healthcare Investments 领投。本轮获得的资金将用于支持该公司启动治疗特发性肺纤维化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF) 和原发性硬化性胆管炎 (primary sclerosing cholangitis, PSC) 的概念验证性临床试验，以及推动其它靶向纤维化疾病的药物研发项目。

Pliant公司的药物研发策略是靶向两个导致纤维化的关键机制：TGF-β激活和上皮 - 间质转化 (epithelial-to-mesenchymal transition, EMT)。TGF-β是调节病理纤维化的关键因子，而EMT是导致正常上皮细胞异常转化为被激活的成纤维细胞的主要原因。该公司的主打候选药物是一个能够同时选择性抑制αvβ1和αvβ6整合素的小分子抑制剂。这款疗法将被首先用于治疗IPF和PSC患者。Pliant公司计划在2019年获得该药物在患者身上的概念验证结果。

7.CompassTherapeutics完成1.32亿美元A轮融资，开发下一代免疫疗法

2018年7月12日消息，Compass Therapeutics宣布完成了1.32亿美元A轮融资，将用以推动其下一代抗体新药进入临床。该融资由知名投资机构OrbiMed Advisors领投。Compass位于美国马萨诸塞州，该公司开创了一种新方法，可鉴定与人类免疫突触中的所有靶标相结合的抗体候选药物，研究重点是T细胞、NK细胞和巨噬细胞。

该公司独特的抗体发现和双特异性工程平台——StitchMabs?是一种新型高通量双特异性筛选平台，能够快速识别与每个靶标上一系列表位相结合的候选药物，快速鉴定协同双特异性活性，已经为癌症、炎症和自身免疫性疾病的30多个靶标产生了治疗候选药物。目前Compass拥有超过15款针对免疫系统多种重要途径的在研候选产品，正在进行临床前开发，并已提交了50多项专利申请。CTX-471是该公司最为领先的免疫肿瘤候选药物，目前正在进行用于IND申请的后期研究，预计将于2019年上半年进入临床。

8.Dynacure完成约5500万美元融资，开发RNA疗法

7月9日消息，Dynacure完成4700万欧元（约5500万美元）融资，以推动其主要研发项目进入临床阶段。此次融资由Andera Partners领投。

Dynacure公司成立于2016年，其主要研发项目Dyn101是一种反义寡核苷酸疗法，用于治疗罕见但可能致命的肌肉疾病——中央核肌病（CNM）。目前，Dynacure正在与研发RNA靶向药物的公司Ionis公司合作开发Dyn101。该药物是一种靶向dynamin2的mRNA的反义寡核苷酸疗法，该技术是一种有潜力的新型疗法，可用于治疗由功能获得机制（gain-of-function mechanism ）引起的神经肌肉疾病。

9.Emulate完成3600万美元C轮融资，开发器官芯片疾病模型

7月5日消息，Emulate公司获得了3600万美元的C轮融资，以扩展其人体仿真系统（Human Emulation System）的产品组合，功能拓展以及商业化，助力其仿真人体器官芯片（Organs-on-Chips）技术在新药发现和开发过程中的综合应用。该轮融资由风险投资公司Founders Fund领投。

Emulate位于美国波士顿，其创始团队率先推出了Organs-on-Chips技术，并拥有哈佛大学在全球范围内的独家授权，可为该技术及相关系统提供强大而广泛的知识产权组合。Emulate通过与行业合作伙伴的合作和内部研发项目，正在持续开发多种器官芯片和疾病模型。该公司开发的器官芯片技术，作为临床前药物安全性和有效性测试的创新工具，有望变革新药的研发方式。

10.Kaleido完成1.01亿美元C轮融资，专注微生物疗法

7月2日，美国医疗公司Kaleido宣布完成了C轮融资，筹得1.01亿美元资金，以推进产品管线到临床阶段，并在多个治疗领域开展研究。

Kaleido由美国麻省剑桥市的Flagship Pioneering在2015年成立。它致力于发现和开发新型化学品来驱动微生物组器官（microbiome organ）的功能，治疗疾病并改善人类健康。该公司正在推进一系列的微生物代谢疗法（MMTs），疗法涵盖多个治疗领域，包括罕见遗传疾病、代谢疾病、肿瘤学和其他疾病。目前，Kaleido已经有四个项目进入早期临床试验阶段。该公司的产品管线包括两项针对高氨血症的2期临床试验，这是一种以血液中氨过量为特征的代谢疾病。

资料来源：

[1]各公司官网及公开资料整理

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