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目前，IL-15首款靶向药Anktiva已获批，多款IL-15靶向药已进入临床试验阶段，适应症涉及实体瘤、血液肿瘤。我国药企也积极布局IL-15靶点，其中恒瑞医药、盛禾生物等进展较快，相关药物已进入1/2期临床。

Anktiva , IL-15 , 研究进展

2024-07-24

急性淋巴细胞白血病（ALL）是一种早期分化受阻的淋巴细胞恶性增殖性疾病，可侵犯骨髓、外周血及髓外组织，以B淋巴细胞白血病（B-ALL）为主。B-ALL在儿童急性白血病中的发病率约为80%，在成人急性白血病的发病率为20%。随着医学技术的进步，B-ALL的治疗已取得可喜进展，尤其是儿童B-ALL。不过一线治疗后，近50%的成人B-ALL患者和高达20%的儿童B-ALL患者最终会复发或原发耐药。B-ALL患者一旦出现复发或难治（R/R），患者长期生存结局堪忧，中位生存期仅3.3个月。

B-ALL , 研究进展 , obe-cel , pCAR-19B

2024-07-19

KAT6A：肿瘤、自免疾病潜力靶点，辉瑞PF-07248144一期临床结果积极，英矽智能ISM5043出海

KAT6A是肿瘤药研发领域的新靶点，目前相关药物较少。在研药物中辉瑞的PF-07248144进展最快，1期临床已取得积极结果。我国药企英矽智能在KAT6A抑制剂领域也有布局，其开发的ISM5043已顺利出海。当前，KAT6A抑制剂适应症主要针对ER+乳腺癌等实体瘤。但随着对KAT6A研究的深入，发现KAT6A也有望成为自免疾病药物研发的潜力靶点。

KAT6A , 靶点 , PF-07248144

2024-07-18

解锁支气管扩张症，DPP1抑制剂Brensocatib三期成功，HSK31858出海

新药的不断研发会改变很多疾病的治疗现状，支气管扩张症也不例外。但整体来看，支气管扩张症新药进展较慢，不过DPP1抑制剂或成为支气管扩张症治疗的新利器，Insmed公司的Brensocatib进展最快，其治疗非囊性纤维化支气管扩张症的3期临床试验已取得成功，计划递交新药申请。

支气管扩张症 , Brensocatib , HSK31858

2024-07-11

EZH2抑制剂浅谈：和黄医药他泽司他国内报产，恒瑞医药SHR2554进入3期临床

7月4日，Epizyme/和黄医药递交的「氢溴酸他泽司他片」的5.1类进口申请获CDE受理。相较其他表观遗传学靶点，EZH2已取得小小成功，已上市的2款药物已在淋巴瘤和上皮样肉瘤中得到验证。

他泽司他 , EZH2 , 研究进展

2024-07-08

浅谈滑膜肉瘤治疗进展，TCR-T疗法Afami-cel即将出线

滑膜肉瘤（SS）是一种病理学上具有特殊形态表现的间叶组织恶性肿瘤，约占所有软组织肉瘤的5%-10%。作为一种罕见的恶性间质肿瘤，滑膜肉瘤（SS）治疗药物有限。不过随着新疗法的兴起，以及对SS研究的深入，SS治疗终将迎来新疗法。

滑膜肉瘤 , 研究进展 , Afami-cel

2024-07-02

浅谈EGFR-TKIs之争：奥希替尼遥遥领先，觊觎者不断涌现

日前，阿斯利康递交的「甲磺酸奥希替尼片」的2.4类进口申请获CDE受理,这是奥希替尼在国内递交的第五项上市申请。

奥希替尼 , EGFR-TKI , 肺癌

2024-06-27

ADC闪耀2024 ASCO，“雪藏”的LIV-1靶点还有未来吗？

LIV-1，又称SLC39A6或ZIP6，属于锌转运蛋白SLC39A家族。LIV-1被认为是肿瘤药研发的潜力靶点，目前全球药企针对该靶点已开发出几款药物，其中一种已进入2期临床。此外，BRY812是国内首款获批临床的LIV-1靶向ADC，其采用博锐生物CysLink不可逆化学偶联技术平台和高度稳定的连接子，将LIV-1靶向抗体与小分子毒素偶联。BRY812可识别肿瘤细胞表面过表达的LIV-1，并与其结合，ADC-靶点复合物通过内吞作用进入肿瘤细胞溶酶体内，释放小分子毒素杀伤肿瘤细胞。

LIV-1 , 研究进展 , SGN-LIV1A , BRY812

2024-06-25

基因疗法或将攻克结晶样视网膜变性

结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜变性疾病，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，伴有视网膜色素上皮细胞和脉络膜毛细血管层萎缩，严重危害视力。

结晶样视网膜变性 , BCD , 基因疗法

2024-06-20

浅谈胰腺导管癌治疗进展：在研药物多样，诺华放弃，康宁杰瑞惨败

药企对PDAC新疗法的探索从未止步，今年2月FDA批准NALIRIFOX（脂质体伊立替康 (Onivyde)+奥沙利铂+氟尿嘧啶 (5-FU)/亚叶酸）方案一线治疗转移性PDAC。

胰腺导管癌 , 胰腺癌 , 康宁杰瑞

2024-06-13