研究与发展

论文报道了阿波霉素δ1, δ2和ε的首次全合成，并分别对这三个天然产物进行了活性测试，其中阿波霉素δ2表现出优良的抗菌活性，其最小抑菌浓度普遍低于市场上正在使用的抗生素环丙沙星（ciprofloxacin）、万古霉素（vancomycin）和青霉素（panicillin），对临床分离得到的多重耐药菌MRSA也有很好的抑制活性。

今天的《科学》杂志发表了一篇哈佛和斯坦福大学科学家有关未经治疗转移肿瘤中驱动基因变异情况的分析（DOI: 10.1126/science. aat7171）。作者从20位实体瘤患者（包括乳腺癌、结肠癌、前列腺癌、胰 腺癌等）提取了115个样品、包括76个未经治疗的转移肿瘤样品。

严重烧伤、褥疮或糖尿病等慢性疾病造成的大面积皮肤溃疡也许有一天将不再需要进行整形手术。Salk研究所的科学家们已经开发出一种新技术，可以将开放性伤口中的细胞直接转化为新的皮肤细胞。这种方法依赖于将细胞重编程为干细胞样状态，并可能有助于修复皮肤损伤、对抗衰老，以及帮助人们更好地治疗皮肤癌。相关研究于9月5日在线发表于《Nature》杂志上。

 在经历长达14年的研发，以色列制药巨头梯瓦（Teva）终将处于III期临床开发的口服药物laquinimod归还给了瑞典制药公司Active Biotech。根据后者近日发布的一份声明，该公司已从梯瓦手中重新获得了laquinimod的全球开发和商业化权利，原因是梯瓦不愿继续推进该药物的临床开发。根据之前达成的协议，梯瓦自2004年以来所开展的全部临床前和临床开发项目数据将交于Active Biotech手中。

9月5日，专注于皮肤和结缔组织疾病细胞疗法开发的生物公司Fibrocell Science公布称，美国FDA已授予公司临床开发阶段候选药物FCX-013用于中重度局限性硬皮病治疗的快速通道认定。

 9月7日，吉利德科学（Gilead Sciences）和其合作伙伴Galapagos共同发布其在研药物filgotinib的2期试验结果。Filgotinib是一种Janus激酶亚型1（JAK1）的选择性抑制剂，用于治疗强直性脊柱炎（AS）。Galapagos是一家总部位于比利时的临床阶段生物技术公司，专注于开发具有创新作用方式的小分子药物。2015年12月，吉利德科学和Galapagos达成协议，共同开发和推广filgotinib在炎症类疾病中的应用。

淀粉样蛋白沉积和由tau蛋白构成的神经原纤维缠结是阿兹海默病（AD）最典型的病理特征。淀粉样蛋白和tau蛋白导致AD发病的机制也一直是科学家们研究的重点。近日，由麻省总医院（Massachusetts General Hospital，MGH）和约翰霍普金斯医学院（Johns Hopkins School of Medicine）研究人员领导的最新研究发现了tau蛋白扰乱大脑细胞正常功能的新机制。在最新一期的《Neuron》期刊中，他们描绘了tau蛋白如何干扰大脑神经元的细胞核与细胞质之间的交通。

9月7日，顶尖学术期刊《科学》杂志在其官网上在线发表了最新一批论文。其中，我们很高兴地看到一篇来自颜宁课题组的研究。值得一提的是，这是在过去的这个暑假里，颜宁课题组发表的第三篇《科学》长文（Research Article）。在今天的这篇文章里，我们也将为各位读者介绍和回顾这些进展。

截止2018年8月31日，哮喘领域共有128项新药临床试验研究，临床后期研究占主导地位——处于1期的有25项试验，处于2期的有51项试验，处于3期的有52项试验（注：有些药物可能同时进行多个试验）。自从2018年1月以来，哮喘新药的临床试验新增了43项，其中，处于1期的有9项，处于2期的有14项，处于3期的有20项。

8月30日，根据发表在《Science》杂志上一篇研究，来自美国西南大学的研究人员利用CRISPR技术成功治疗了四只患有DMD（Duchenne型肌营养不良症）的狗，并将其肌肉和心脏组织中的营养不良蛋白恢复到正常水平的92%。这一重大突破进一步推动了DMD临床试验的研究进展。

2017年被称为是CAR-T疗法的元年。作为一类颠覆性的癌症疗法，它能让许多患者的病情彻底消失。第一位接受CAR-T疗法的小女孩在病情稳定后，已经5、6年没有癌症，从临床上看，这等同于治愈。尽管CAR-T疗法在癌症治疗上取得了足以载入史册的成绩，我们也需要清醒地认识到，它不是治疗癌症的万灵药。的确，它在血液癌症（如白血病）的治疗上有极大潜力，但对于实体肿瘤（如肝癌）而言，它的效果就大打折扣。

近日，我校药学院贺耘教授团队与重庆医科大学附属儿童医院和清华大学盖茨基金全球健康药物研发中心合作，在Springer Nature杂志社出版的《Nature Communications》上发表了研究题为“Total Synthesis and Antimicrobial Evaluation of Natural Albomycins against Clinical Pathogens”的研究论文。

今天美国生物技术公司Sangamo公布了其Hunter氏症（也称MPS II）体内基因编辑疗法SB-913的早期数据。两位低剂量患者没有什么应答，但两位中剂量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有显著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮肤素下降32%，硫酸类肝素下降61%）。

氨磷汀为正常细胞保护剂，主要用于各种癌症的辅助治疗。在对肺癌、卵巢癌、乳腺癌、鼻咽癌、骨肿瘤、消化道肿瘤、血液系统肿瘤等多种癌症患者进行化疗前应用氨磷汀，可明显减轻化疗药物所产生的肾 脏、骨髓、心脏、耳及神经系统的**，而不降低化疗药物的药效。

  杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。全球每5000个男孩中就有1个生来就患有这种致残性疾病。该病源于肌肉中一种称为肌营养不良蛋白的基因突变。近日，斯坦福大学医学院的研究人员证明，在基因治疗杜氏营养不良症模型中，DNA质粒可以在增强肌肉力量的同时降低机体对肌营养不良蛋白的免疫力。

 利伐沙班是一种口服直接Xa因子抑制剂，可减少凝血酶的产生。较高剂量（10~20 mg/d）的利伐沙班已被批准用于治疗和预防静脉血栓栓塞，以及预防房颤患者的卒中或体循环栓塞。较低剂量（2.5 mg，每日两次）的利伐沙班联合抗血小板药物，可降低急性冠状动脉综合征或稳定性冠状动脉疾病患者的心血管死亡、心肌梗死和卒中。

 据英国《每日邮报》9月4日报道，丹麦奥胡斯大学医院一项最新研究发现，非处方止痛药双氯芬酸可能会使中风或心脏病发作的风险增加50%。这项针对630多万成年人的大规模研究发现，在美国以扶他林(Volatren)和Solaraze等形式销售的双氯芬酸更可能增加患者胃肠道出血的风险。

据加拿大媒体《蒙特利尔日报》报道，《美国医学协会期刊》发布的最新研究显示，不论是否为处方药，1/3的美国人服用的药物，会提高患抑郁症的风险。

 2017年8月15日，FDA局长Scott Gottlieb和NIH主任FrancisCollins联名在《新英格兰医学杂志》上发表文章，提出基因疗法在安全性和有效性方面有了长足的进步，美国将对基因治疗的监管体系实施改革，实现去特殊化，逐步简化监管程序，鼓励基因疗法的开发。

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