罕见病具有诊断难、治疗难、治疗费用昂贵的特点,并且由于患病人数少、市场需求小、研发成本高,罕见病治疗药严重缺乏。根据世界卫生组织的定义,世界上已经发现的罕见病有7000多种,但有治疗方案的却不到10%。在此背景下,各国对治疗罕见病的孤儿药研发提供了优惠政策,孤儿药市场取得巨大的发展。
热门推荐: 新药研发 , 罕见病 , 孤儿药12月26日,在北京市医保药品目录范围调整新闻发布会上,北京市医疗保障局公布了对本市医保药品目录的新的调整方案,其中将国家增加的227种常规准入品种全部纳入本市医保药品目录。值得注意的是,国家把谈判成功的癌症、罕见病等70种药品也全部纳入本市医保药品目录乙类管理。
热门推荐: 罕见病 , 审批 , 国家政策即将过去的2019年制药界发生了不少眼花缭乱的事情,今天我们就回顾一下这一年的进展与挫折。支付部门面临巨大压力,不得不对已有标准疗法或人群巨大疾病新药提出更高要求,而部分领域技术突破令有些传统顽疾的治疗成为可能。
热门推荐: 药品价格 , 罕见病 , 慢性病卡尔曼综合征是伴有嗅觉缺失或减退的低促性腺激素型性腺功能减退症,是一种具有临床及遗传异质性的疾病。通俗来说,卡尔曼氏综合征患者“闻不到香臭、没有性欲、无法生育”。有数据统计,卡尔曼综合征的男性发病率约为1/8000、女性发病率约为1/40000。
热门推荐: 罕见病 , 卡尔曼综合征 , 垂体激素泵瑞士一家专注于小众和罕见疾病治疗领域的制药公司—APR应用制药研究公司(简称APR)宣布,美国食品及药物管理局(FDA)已批准该公司编号为APR-TD011、用于大疱性表皮松解症(EB)治疗的研究药物获得孤儿药资格认定。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 大疱性表皮松解症11月28日,国家医疗保障局、人力资源和社会保障部公布了完整版2019年《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》,新版目录将于2020年1月1日正式实施。
热门推荐: 罕见病 , 制药装备 , 医保谈判28日上午,国家医保局召开新闻发布会,公布了2019年国家医保谈判准入药品名单。本次谈判药品共150个,谈判成功97个。其中,新增70个品种谈判成功,续约谈判品种中27个谈判成功。
热门推荐: 癌症 , 罕见病 , 医保谈判11月28日,国家医保局、人力资源社会保障部发布了关于将2019年谈判药品纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》乙类范围的通知,主要集中用于治疗癌症、罕见病、乙肝、糖尿病等救命药和慢性病常用药。
热门推荐: 诺华 , 肿瘤 , 罕见病11月25日,生物技术公司ProQR Therapeutics(ProQR)宣布其常染色体显性视网膜色素变性(ADRP)治疗药物QR-1123获得FDA孤儿药资格认定。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 视网膜色素变性FDA批准了Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT)的小分子镰刀细胞疾病(SCD)药物Oxbryta (通用名voxeloto,曾用名GBT440) 用于12岁以上患者的治疗。这个加速审批是根据一个叫做HOPE、有274人参与的临床试验,51%的患者使用24周Oxbryta至少增加1 g/dL的血红蛋白、
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 小分子镰刀细胞疾病2019年7月25日,国家药监局批准了田边三菱制药的依达拉奉(Edaravone)100ml:30mg注射液。2019年4月12日,田边三菱制药以进口5.1类提交依达拉奉氯化钠注射液上市申请获得CDE承办受理,6月21日以“罕见病用药”为由拟纳入优先审评。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 渐冻人肺动脉高压(pulmonary hypertension,PH)是当前临床上较难治愈的一类慢性心血管疾病,全球约有1%的人口受到PH的困扰,而65岁以上人群的发病率甚至高达5%~10%。PH的病因复杂,临床诊断也没有明确的生物标志物、手术和介入疗法对少数特定类型的PH有效。
热门推荐: 罕见病 , 肺动脉高压 , 临床药物现状在疾病药物的可及性方面,目前部分罕见病国内尚未引进合适的治疗药物,患者面对缺医少药的困境。以法布雷病为例,由于目前患者只能接受对症或姑息治疗,绝大多数患者无法控制病情,逐渐发展至尿毒症阶段。患者对引进对症的酶替代疗法药物有极为迫切的需求。
热门推荐: 生物制药 , 罕见病 , 药物创新2019年10月10日,动脉网了解到,比利时生物技术公司UCB宣布以 21亿美元收购免疫领域领导者RA Pharmaceuticals。消息公布后,RA Pharmaceuticals(RARX.US)股价暴涨,触及历史最高价。
热门推荐: 生物制药 , 罕见病 , UCB今日,专注于罕见病创新疗法的Zogenix公司宣布与Modis Therapeutics公司达成协议,将以4亿美元的价格收购Modis Therapeutics公司。Modis公司的主打在研产品MT1621曾经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟EMA授予的PRIME药品认定,是一款治疗遗传性线粒体DNA耗竭障碍的创新疗法。
热门推荐: 罕见病 , 创新疗法 , MT16212018年,药明康德合作伙伴Amicus Therapeutics的一款创新疗法Galafold(migalastat)获美国FDA批准上市,治疗一种名为法布里病(Fabry Disease)的罕见病。这也是首个获批用于法布里病成人患者的口服用药。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 创新疗法通过与企业谈判把药品纳入目录,由于“国家谈判”能力强,药品采购量巨大,能收到“以量换价”的效果。有关部门拟把128个药品纳入医保目录,意味着今后目录中还会有更多药品价格下降。从长远看,对公立医院应加大财政补贴力度,并把财政补贴与医院供应医保药品绩效挂钩,以此对医保药品供应进行重点监督。
热门推荐: 癌症 , 罕见病 , 药品采购行业在变,6大雷区医药人别碰。现在还在寻找品种的医药人,可以住手了。根据医保局《2019年国家医保药品目录调整工作方案》中的安排,新医保目录应该很快会公布(据悉不是本周)。此前相关文件消息显示,各省没有了增补的权限,所以对于行业来说,新医保目录事关重大。
热门推荐: 中成药 , 中药注射剂 , 罕见病今日,药明康德合作伙伴,致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics公司宣布,其在研AAV-CLN6基因疗法,在治疗CLN6 Batten病的1/2期临床试验中,取得了中止病情进展的积极中期结果。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , Amicus2019年7月31日,生物技术与制药公司Alizé Pharma 3宣布完成6700万欧元A轮融资。本轮融资由Life Sciences Partners(LSP)领投,Novo Ventures、Kurma Partners、Orbimed、Pontifax、Partners Innovation Fund和InnoBio Fund(InnoBio)跟投。
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