法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后,正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran。
热门推荐: 赛诺菲 , 罕见病 , Alnylam2014年,风靡全球的“冰桶挑战”让大家认识了“渐冻症”,进而让罕见病这个概念进入大众视野。目前,全球公认的罕见病大约有7000余种,仅5%左右的疾病能被有效防治与治疗。
热门推荐: 罕见病 , 中国 , 孤儿药上海市卫生计生委28日宣布,成立首批“上海市罕见病诊治中心”“上海市儿童罕见病诊治中心”以及“上海市罕见病诊治门诊”,更多地整合学科资源,让罕见病患者的求医之路可以顺畅一些。
热门推荐: 罕见病 , 上海市卫生计生委 , 专科门诊在世界第11个罕见病日到来之际,美国食品药品管理局(FDA)局长戈特利布Scott Gottlieb表示,FDA正在采取一系列行动,通过提高新药评审的效率,尽其所能来鼓励开发治疗罕见病的新药和产品。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 戈特利布2月的最后一天是国际罕见病日。虽说是罕见病,但这些患者加起来的数量并不少。仅在美国,就有多达3000万人受罕见病影响——相当于每10个美国人中就有一名罕见病患者。从罕见癌症到遗传代谢疾病,现在已知的罕见病超过7000种。而可悲的是,有一半受罕见病影响的是儿童。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 孤儿药2018年2月28日,又是一个“国际罕见病日”,同时,今年还迎来了十周年。延续2017年的“让研究带来无限可能”,今年依然以“research”为主题,强调患者群体在启动、推进研究中的作用。
热门推荐: 罕见病 , WHO , 国际罕见病日罕见慢性进行性肌肉骨骼疾病有新药,日本药企协和麒麟和Ultragenyx合作的单抗Burosumab最近获得欧盟的有条件批准。
热门推荐: 罕见病 , Ultragenyx , 单抗目前很多罕见病明确诊断之后都能有办法治疗,特发性肺动脉高压和戈谢氏病等。但由于患者数量少,所以治疗罕见病的药物被称为“孤儿药”,开发成本很高,上市之后价格昂贵。
热门推荐: 北京 , 医疗保障 , 罕见病据了解,美国政府出于对安全方面的考虑,大力鼓励生物医药公司开发相应的疗法以防范可能出现的生物恐怖袭击。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 急性辐射综合征治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna,在去年年底获得美国食品药品管理局(FDA)的批准,治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。目前,定价已经公布。85万美元,约合550万元。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , Luxturna脊髓性肌萎缩(SMA)是一种基因突变导致脊髓前角细胞变性引起肌无力和肌萎缩等临床症状的一组疾病。根据疾病严重程度及发病年龄,1992年在欧洲神经肌肉疾病中心召开的SAM国际研讨会将其分为4个类型(Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ)。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA2014年的冰桶挑战赛,肌肉萎缩性侧索硬化症(ALS,俗称渐冻症)患者受到全球的关注,更多的人们开始关注罕见病。罕见病药物系列
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 国内发展2017年在晒十八岁的朋友圈和新年愿望中结束了,回望这一年,健点子公众号的小编们为大家实时报道了不少的新药信息,尤其是罕见病或是孤儿药的批准。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 孤儿药近日,EP Vantage发布了医药行业2018前瞻报告。报告指出,随着制药行业的研发线日趋老化,以及一些大型药企遭受生物类似药的威胁,2018年行业并购可能会出现上升的趋势。
热门推荐: 罕见病 , 制药巨头 , 肿瘤免疫还记得风靡全球的冰桶挑战赛吗?此活动由美国发起,目的在于让人们了解肌肉萎缩性侧索硬化症,唤起全世界对“渐冻人”的关注。其实这只是罕见病中的一种,罕见病种类繁多,大多为遗传类疾病,发病率较低,治疗手段落后,研究罕见病的医药企业研发热情不高。可近几年孤儿药的发展有了明显改变。
热门推荐: 医药研发 , 罕见病 , 孤儿药2018年1月4日,CFDA发布首部《中国上市药品目录集》,第一批收录131个药品203个品规,以进口原研药为主,共有172个品规,占85%;2017年批准上市23个品种、36个品种规格,数量也是近年峰值。
热门推荐: 抗肿瘤 , 罕见病 , 创新药对很多患者来说,一些药物有可能终止严重症状进展或是挽救生命,早一天用上就早一天有可能获得生命的希望。 “我们这个群体对‘同情用药’关注已久,也有病友曾尝试到海外获取‘同情用药’”,罕见病发展中心创始人黄如方介绍。
热门推荐: 罕见病 , 国家食品药品监管总局 , 同情用药根据EMA公布的一份资料(Orphan Medicines Figures2000-2016),2000-2016年期间,制药企业共递交孤儿药申请2714份,孤儿药产品委员会(COMP)对其中的1827个申请给予肯定意见,24个申请给予否定意见。欧盟委员会(EC)最终认定1805个孤儿药资格,评估期间申请人撤回的申请为684个。
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