2019年04月13日,急性肝卟啉病RNAi疗法givosiran获得重磅进展,Alnylam Pharmaceuticals在欧洲肝 脏研究协会(European Association for the Study of the Liver,EASL)国际肝病会议上公布3期临床试验ENVISION数据。
热门推荐: 罕见病 , Alnylam , RNAi , givosiran , 急性肝卟啉病近日,多发性硬化症领域迎来多个重要的开发进展,笔者希望通过本文初步介绍中国国内多发性硬化症现状,并罗列2019年国内值得关注的多发性硬化症进展。
热门推荐: 罕见病 , 多发性硬化症 , 中国 , 治疗现状今日,专注于精确基因疗法治疗罕见病的Audentes Therapeutics公司宣布与Nationwide Children's Hospital达成一项授权许可及合作协议。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , Audentes Therapeutics2019年3月28日,中国国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)公布了遴选出的第二批临床急需境外新药的公示名单,30个临床急需的境外上市新将加速药弯道超车在我国境内上市。
热门推荐: 罕见病 , 境外新药 , 临床急需《2019最值得关注的药物预测》报告提出, 7种新药的销售额将于2023年突破10亿美金,主要集中在免疫和遗传疾病两个领域。
热门推荐: 新药 , 罕见病 , 预测2018年是生物医药产业发展不平凡的一年。动脉网数据库显示,2018年全球医药健康领域共发生1410起投融资交易,涉及金额约388亿美元。这其中,生物医药类交易事件309起,交易金额达138.45亿美元。
热门推荐: 罕见病 , 基因治疗 , 靶向药2月27日,《罕见病诊疗指南(2019年版)》正式发布。该指南涵盖121种罕见病,对121种罕见病详细阐述了定义、病因和流行病学、临床表现、辅助检查、诊断、鉴别诊断和治疗,并在每一种罕见病的最后提出了诊疗流程,以清晰的流程图形式向读者展现诊断流程和治疗原则,对提高我国罕见病规范化的诊疗水平具有重要意义。
热门推荐: 罕见病 , 卫健委 , 诊疗指南2月28日,是第12个国际罕见病日,主题为桥接健康和社会关怀,其目的是让社会各界人士和机构认识到,只解决健康问题,罕见病患者和家庭可能还会困难重重。如果不同服务之间能够加强沟通能力,就可以有效地满足患者的要求。
热门推荐: 罕见病 , 国家卫健委 , 诊疗指南每年二月的最后一天是国际罕见病日,2019年2月28日是第12届国际罕见病日,本届国际罕见病日的主题是"连接健康和社会关怀",2019年的国际罕见病日前夕,国家卫生健康委员会重磅发布《罕见病诊疗指南(2019年版)》,本指南由全国近百位专家编写、八十余位权威专家审稿,是我国第一部关于罕见病的诊疗指南。
热门推荐: 罕见病 , 国际罕见病日 , 罕见病诊疗指南罕见病虽小,却是一门大生意。《我不是药神》药物原型格列卫,最初就是以“孤儿药”获批,最后成为年销售峰值逼近50亿美元的超级“重磅炸 弹”。在世界罕见病日(2月28日)即将到来之际,中美两国政府针对“罕见病”药物提出不同举措。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 孤儿药国务院常务会议最近指出,我国将加快医保药品目录调整频率,把更多救命救急的抗癌药等药品纳入医保。这意味着,我国医保目录动态调整机制建设进入加速期,人民群众有望收获更多的幸福感。
热门推荐: 医保 , 抗癌药 , 罕见病2019年02月28日,将是第12个国际罕见病日。笔者希望借助这篇文章,汇总几个个人认为十分重要的,对国内罕见病发展的具有特别意义的事件。
热门推荐: 罕见病 , 政策 , 注册申报2月11日,国务院召开常务会议,透露了关于罕见病药的关键信息。会议指出,加强癌症、罕见病等重大疾病防治,事关亿万群众福祉。要保障2000多万罕见病患者用药。
热门推荐: 癌症 , 罕见病 , WHO听取2018年全国两会建议提案办理工作汇报,推进提升政府施政水平;要求狠抓今年脱贫攻坚任务落实,为打赢脱贫攻坚战奠定坚实基础;部署加强癌症早诊早治和用药保障的措施,决定对罕见病药品给予增值税优惠;决定支持商业银行多渠道补充资本金,增强金融服务实体经济和防风险能力。
热门推荐: 罕见病 , 李克强 , 国务院常务会福布斯网站健康频道专栏作家Bernard Munos近日发表文章,对美国FDA批准的新药进行了回顾。文章指出,2018年对于制药行业而言注定是不平凡的一年。在这一年,美国食品和药物管理局(FDA)共批准了61个新药,其中FDA药物评估和研究中心(CDER)批准了59个,另外两个是由FDA生物制品评估和研究中心(CBER)批准的重组疗法(Andexxa和Jivi)。
热门推荐: 诺华 , 罕见病 , 新药获批近日,由复旦大学管理学院健康金融研究室联合艾社康(上海)健康咨询有限公司发布的《加强中国罕见病患者用药保障行业研究和政策建议报告》(以下简称报告)。
热门推荐: 医保 , 罕见病 , 孤儿药2018年是生物医药行业并购火热的一年。根据科睿唯安数据,截止12月5日,全球生物医药领域的并购事件共有267起,金额高达1415亿美元。药明康德在本文对2018年的生物医药领域并购进行深度盘点,重点分析了10亿美元以上的并购事件,供读者参考和分享。
热门推荐: 并购 , 罕见病 , 医药领域2018年是癌症治疗新突破的一年,也是国家一步步规范罕见病诊疗的一年。2018年版《国家基本药物目录》、2018年版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》、《第一批罕见病目录》等等文件的发布,以及17种癌症药物纳入医保,首个PD-1单抗药物的获批……等等。
热门推荐: 药物 , 癌症 , 罕见病2018年12月12日,NMPA官方发布消息,司来帕格(Selexipag) 已经获批进口,适应症为罕见病肺动脉高压,药物纳入优先审评,走优化审评程序,简化上市要求,豁免注册临床申请,634天后便火速上市,本文关注该药物的临床数据。
热门推荐: 罕见病 , 肺动脉高压 , 司来帕格截至12月09日,已有包括艾美赛珠单抗、Palbociclib在内多款药物通过简化审评程序加速上市。明显提高国内罕见病及临床急需药物的可及性。笔者将在此篇文章更新第一批临床急需新药审评进展。
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