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药物少、负担重:中国多发性硬化症患者治疗现状分析

https://www.cphi.cn   2019-04-11 10:50 来源:CPhI制药在线 作者:1°C

近日,多发性硬化症领域迎来多个重要的开发进展,笔者希望通过本文初步介绍中国国内多发性硬化症现状,并罗列2019年国内值得关注的多发性硬化症进展。

       近日,多发性硬化症领域迎来多个重要的开发进展,代表如诺华Mayzent (siponimod,西尼莫德) 获批上市,Celgene开发的ozanimod申请上市,百健富马酸二甲酯升级版diroximel fumarate申请上市;中华医学会神经病学分会发布《多发性硬化患者生存报告(2018)》,卫生健康委发布罕见病诊疗指南等等,笔者希望通过本文初步介绍中国国内多发性硬化症现状,并罗列2019年国内值得关注的多发性硬化症进展。

       一. 中国多发性硬化症患者:约3万人,83%为复发缓解型

       多发性硬化症(Multiple Sclerosis, MS)是一种严重、终身、进行性、致残性的中枢神经系统脱髓鞘疾病,疾病列入第一批罕见病药物目录。

       疾病可以分为复发缓解型(RRMS,85%)、原发进展型(PPMS 10%)和进展复发性(PRMS, 罕见型5%),其中,80% RRMS可进展为继发进展型多发性硬化症(SPMS)。

       多发性硬化症临床分型:

多发性硬化症临床分型

       数据来源:ALTAS OF MS 2013

       多发性硬化患者生存报告(2018):

       要点1: 患者发病高峰年龄为20-40岁,疾病给患者及家属带来沉重的精神和经济压力

       要点2: 患者就诊和确诊周期均较长,症状出现后平均1-5年才会诊治,疾病知晓率很低;

患者就诊和确诊周期均较长

       要点3: 患者确诊后,DMT治疗患者不足10%,主要原因是药物可及性差和疾病负担太重。

患者确诊后,DMT治疗患者不足10%

       二.中国多发性硬化症药物可及性亟待提高

       多发性硬化症尚无有效的根治疗法,临床上仍旧以疾病修正治疗(Disease-modifying treatments ,DMT)为主。但是,截至目前,中国国内可用的多发性硬化症药物仍旧非常缺乏。

       根据发布的罕见病诊疗指南,以及国际多发性硬化症社区公开资料(National MS Society Brochure. Disease Modifying Therapies for MS.),截至目前,已有16款DMT治疗药物在欧美获批上市,其中,诺华西尼莫德,默克集团克拉屈滨片刚刚获批上市,另外,百健diroximel fumarate和新基ozanimod仍处于上市审评阶段,预计2019年或是2020年初获批上市。

       多发性硬化症DMT治疗药物一览:

多发性硬化症DMT治疗药物一览

       多发性硬化症药物:

       1. 干扰素类产品,如Avonex,Rebif等,正在被依从性更好,临床疗效更优的口服药物和单抗药物代替,干扰素类产品市场份额近年也在持续下跌;

       2. 罗氏Ocrevus(奥瑞珠单抗)是一款里程碑式药物,开启了一个新的多发性硬化症治疗新时代,依从性和患者临床收益大幅增加。

       中国多发性硬化症患者治疗却是非常糟糕:

       一方面:DMT治疗药物可及性极差

       《多发性硬化患者生存报告(2018)》显示,中国仅有两款多发性硬化症药物获批上市,分别为干扰素β-1a(商品名Rebif)以及2018年刚刚获批上市的特立氟胺。

       DMT治疗率仅为10%

DMT治疗率仅为10%

       另一方面:多发性硬化症患者医疗负担很重

       多发性硬化症未接受治疗患者中31%认为医疗负担过重

多发性硬化症未接受治疗患者中31%认为医疗负担过重

       国内多发性硬化症为代表的罕见病治疗是一个长期未受关注的领域,仅有2款药物,患者医疗负担特别重。

       受益于国家局药物审评审批改革,多发性硬化症治疗也出现新希望,诺华西尼莫德国内递交上市申请,2019年预计将会获批上市,正如上文所述,西尼莫德刚刚在美国获批,适应症为RRMS+SPMS+CIS,药物国内上市将会进一步改善多发性硬化症患者的用药。

       诺华西尼莫德受理信息

诺华西尼莫德受理信息

       国家局在切实提高患者的药物可及性,其他值得注意的是,百济神州/新基 Ozanimod以及罗氏奥瑞珠单抗极有可能受益,并明显加速药物在中国的上市进程,后续可以特别关注。

       因你珍稀 所以珍惜,希望多发性硬化症等罕见病患者鼓起生活的勇气,一切正在改变,罕见病药物可及性正在快速得到改善,同时相信国家也会逐步改善罕见病患者的医疗支付能力,笔者同时也推荐几个比较好的多发性硬化症资源:

       1.多发性硬化症社区 https://www.nationalmssociety.org

       2. 多发性硬化症社区 https://www.mssociety.org.uk

       3. 多发性硬化症国际联合会 https://www.msif.org

       4. 罕见病诊疗指南,下载链接 http://www.gov.cn/fuwu/2019-02/28/content_5369203.htm

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