今年4月15日是第八届国际庞贝日,据世界卫生组织估计,当前世界上有6000-8000种罕见病,影响多达4亿患者的生活。目前,酶替代疗法是庞贝病唯一获批疗法,但仍有未满足的临床需求。
热门推荐: 罕见病 , 庞贝病 , 酶替代疗法为进一步健全天津市罕见病管理工作体系,推动溶酶体贮积症的早发现、早诊断和规范化治疗,2021年3月27日,天津市罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症协作组成立暨学术研讨会在天津市儿童医院成功举办。
热门推荐: 罕见病 , 溶酶体贮积症 , 协作组2月最后一天,是第14个国际罕见病日。所谓罕见病,即发病率极低的疾病,WHO将罕见病定义为患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病,美国则定义为每年患病人数<20万人(或发病人口比例<1/1500)的疾病,中国于2018年6月8日发布《第一批罕见病目录》,确定121种罕见病。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 研发进展2021年2月27日,北京病痛挑战公益基金会在山东济南举办2021年国际罕见病日主题活动,正式启动“鞘动未来 -- 2021中国脱髓鞘疾病患者支持项目”,并开通中国首条罕见病心理热线 -- 400-002-0229。
热门推荐: 罕见病 , 心理热线 , 中国脱髓鞘疾病患者在2月28日国际罕见病日前夕,为了解多发性硬化患者真实治疗数据及患者规范化治疗现状,由中国罕见病联盟和中国医疗保健国际交流促进会主办、赛诺菲(中国)支持的《中国多发性硬化患者健康洞察蓝皮书暨2021中国多发性硬化患者生存质量报告》在北京正式发布。
热门推荐: 罕见病 , 早诊早治 , 多发性硬化患者罕见病又称“孤儿病”,是众多患病率极低的疾病的统称,其中80%是由于基因缺陷所致,且具有遗传性。尽管罕见病的单病种稀发,但由于病种繁多,总体患者群体依然庞大。
热门推荐: 罕见病 , 蔻德 , 故事沙龙今年2月28日是第14个国际罕见病日。据WHO统计,世界上有6000~8000种罕见病,并且每年以250多种的数量新增,影响着多达4亿患者的生活。其中多发性硬化(MS)作为罕见病的一种,近年来已经批准了多款药物。
热门推荐: 罕见病 , MS , OCREVUS近日,辉瑞罕见病及肿瘤业务一组及肿瘤业务二组迎来了新任命。
热门推荐: 肿瘤 , 辉瑞 , 罕见病"如果没撒谎,喝下去还能活着。如果你撒谎,喝下去必死无疑。"审判人对嫌疑犯说道。这一幕不是最新高科技时代的画面,恰恰相反,他发生在19世纪的尼日利亚。尽管听上去荒谬无比,但正确率非常不错。
热门推荐: 罕见病 , 新斯的明 , 毒扁豆“孤儿药”又称为罕见药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在美国,罕见疾病是指患病人数少于20万人的疾病。
热门推荐: 罕见病 , 中国药企 , 亚盛医药全国罕见病诊疗协作网罕见病注册登记与诊疗规范培训在上海成功举办。
热门推荐: 罕见病 , 维昇药业 , 诊疗协作网近日,NMPA官方网站显示,赛诺菲申报的进口治疗用生物制品注射用拉罗尼酶浓溶液上市申请,已进入在审批阶段,即将国内获批上市。
热门推荐: 罕见病 , 拉罗尼酶 , 黏多糖贮积症近日,有不完全统计显示,2020年以来共有9款中国企业产品获得10项FDA孤儿药认证,约相当于2019年全年的量。而截至2020年4月底,已有32款来自中国药企的新药拿到了39项FDA孤儿药资格认定。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药近日,动脉网获悉,罕见病研究和药物开发数据技术公司RDMD完成了1400万美元的A轮融资。本轮融资由Spark Capital领投,现有种子轮投资方Village Global、Garuda Ventures和Lux Capital以及新的投资者Maveron跟投。
热门推荐: 罕见病 , 药物开发 , RDMDFDA批准5款新药,1个新适应症。血小板减少症新药同款!安进TPO受体激动剂首次在中国提交上市申请。年销19亿美元大品种再递交新适应症。中国有望迎来第二款SMA罕见病新药。
热门推荐: FDA , 罕见病 , 骨癌新药时隔一年多,随着国家药审政策的利好,已有多款药品在国内获批,接下来笔者将根据这66款药品在国内的审批进度将其分为已批准、上市申请中、申请临床/批准临床/临床试验申请中以及未申报四类,其中将着重分析已批准和处于上市申请阶段的药品。
热门推荐: 罕见病 , CDE , 临床急需境外药品随着科学技术的不断发展,人类已基本克服或者缓解大多数常见疾病,于是发病率较低、患者群体较小的罕见病(rare disease)开始逐渐成为医药发展的新方向。
热门推荐: 罕见病 , 药物研发 , 临床需求2019年12月下旬,国家医保局密集发布了针对提案的答复,其中4个针对罕见病。加上12月3日的2个答复,也就是说,2019年12月份,国家医保局共计6次发布针对罕见病提案的答复。针对提案中成立“国家罕见病专项基金”等建议,答复中使用了“不宜”的措辞。但医保局也提出,下一步将继续推动罕见病药物纳入医保,并积极研究罕见病创新保障模式。
热门推荐: 罕见病 , 国家医保局 , 费用昂贵2019年FDA批准48款新药、高调结束了21世纪第二个10年。这10年是制药工业复苏的10年,不仅新药产出数量远超第一个10年、而且很多新技术进入成熟期。基因疗法、细胞疗法、RNAi、ASO、双特异抗体、ADC这些2009年时还是科幻或非主流的技术现在已经都有不止一个药物上市,基因编辑、蛋白降解等当时做梦也想不到的技术也已经开始了人体临床试验。2020年开始的下一个10年同样可能带来现在还无法预测的颠覆性进展。大量新技术的出现和快速成熟令很多以前无从下手的疾病有了治疗希望,只要有足够投人很多疾病治疗都可
热门推荐: 医药 , 罕见病 , 药品审批罕见病具有诊断难、治疗难、治疗费用昂贵的特点,并且由于患病人数少、市场需求小、研发成本高,罕见病治疗药严重缺乏。根据世界卫生组织的定义,世界上已经发现的罕见病有7000多种,但有治疗方案的却不到10%。在此背景下,各国对治疗罕见病的孤儿药研发提供了优惠政策,孤儿药市场取得巨大的发展。
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