精鼎医药于近日宣布,公司将推出以"新药、新洞见"为主题的新系列专家报告。该系列报告将从公司全球跨职能专家团队的最新视角出发,对药物开发产生重大影响的趋势进行分析,并为生物制药行业提供基于证据的开发建议。
热门推荐: 罕见病 , 药物研发 , 精鼎医药2023年2月28日是第16个国际罕见病日,国家药监局药品审评中心与中国食品药品国际交流中心共同组织召开了“以患者为核心的罕见疾病药物研发”研究课题调研会。
热门推荐: 罕见病 , CDE , 患者为核心恰逢2023年国际罕见病日,作为一家深耕数字化诊疗应用的高科技企业,致远慧图宣布正在与武田中国开展一项验证性试点合作,探索利用人工智能(AI)影像识别分析技术开发针对法布雷患者的早期筛查方案。未来,困扰医生和患者已久的法布雷病确诊难题,将有望通过一部智能手机得到快速、高效和精准的解决,为中国法布雷患者带来生命转机。
热门推荐: 罕见病 , 致远慧图 , 法布雷在第16个国际罕见病日来临之际,由北京病痛挑战公益基金会(ICF)主办、渤健等公益支持的"2023 年脱髓鞘病友新春茶话会"活动在北京圆满举办。
热门推荐: 罕见病 , 渤健 , 脱髓鞘2023年2月7日,CDE官网更新一批受理品种信息,共有64个受理号获CDE正式受理。
热门推荐: 仿制药 , 罕见病 , 特 效药这些疾病较为罕见,但影响着很多人:全世界有近3亿人患有罕见病。
热门推荐: 罕见病 , 罕见病治疗 , 国际罕见病日为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究,药审中心相关适应症小组组织撰写了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则(征求意见稿)》。
热门推荐: 罕见病 , 药物研发 , 疾病自然史12月12日,美国安进公司宣布以超280亿美元收购Horizon Therapeutics公司,扩展罕见病产品管线。此次参与竞标收购Horizon的企业,还有赛诺菲和强生。实际上,这只是外资药企在罕见病赛道频繁并购的“冰山一角”。基于此,罕见病赛道正从以往的“冷门”、小众,逐渐升温为热门赛道。
热门推荐: 罕见病 , 出海 , 国产药企11月7日,武田中国和中国医药保健品进出口商会(以下简称:医保商会)在第五届中国国际进口博览会上签署战略合作协议,双方将进一步加强在罕见病领域的专业合作,推动生物医药领域的国际交流。
热门推荐: 罕见病 , 中国医保商会 , 武田中国2022年9月,诺和诺德和Forma Therapeutics宣布双方已达成一项最终协议。据协议,诺和诺德将以每股20美元的现金收购Forma Therapeutics,总股本价值为11亿美元。
热门推荐: 诺和诺德 , 罕见病 , Forma Therapeutics中国国家药品监督管理局批准依库珠单抗(Eculizumab)注射液(商品名:舒立瑞®,Soliris®)通过原液新产地的变更申请。
热门推荐: 阿斯利康 , 罕见病 , 依库珠单抗因为有爱,所以同行。新药研发不容易,罕见病新药研发更不容易。想起了鲁迅《呐喊》中的一句话:有时候仍不免呐喊几声,聊以慰藉在寂寞里奔驰的猛士,使他不惮于前驱。也希望罕见病研发人员和罕见病患者,不惮于前驱。让“罕见病”不“罕治”是全球性的挑战,让我们一起努力!
热门推荐: 罕见病 , 金笔奖 , 酶替代疗法财报季来临。7月29日,阿斯利康公布2022上半年业绩,上半年营收221.61 亿美元,同比增长48%;研发投入46.79亿美元,同比增长35%
热门推荐: 阿斯利康 , 罕见病 , 业绩脊髓性肌萎缩症(简称SMA)作为第一批被纳入罕见病目录的疾病,具有高致亡性、致残性,被称为两岁以下婴幼儿的头号遗传病杀手。患者多在婴幼儿期发病,进而出现全身性的肌无力和肌萎缩,难以实现翻身、竖头、爬、坐等基本运动功能,终生需依靠轮椅及辅具。重症患者呼吸、吞咽受累后,生命会受到严重威胁,甚至一场感冒就会让患儿被送入ICU,往返于生死之间。
热门推荐: 罕见病 , SMA , 致亡性此前,Evaluate发布《2022年孤儿药报告》报告显示,孤儿药市场2021-2026年的复合年增长率为12%增长速度为非孤儿药市场2倍。到2026年,孤儿药将占所有处方药销售额的20%,占全球药物管线价值的1/3左右。
热门推荐: 医疗保障 , 罕见病 , 孤儿药有这样一群孩子,肌肉无力、萎缩,运动功能严重受损,甚至呼吸、吞咽等功能也受到严重影响,只能依靠轮椅和呼吸机顽强的生活着;生活无法自理,只得依靠日夜陪伴在身旁的家人;有些甚至需要一次次进出ICU,往返于生死之间,他们就是罕见遗传性神经肌肉疾病——脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。
热门推荐: 罕见病 , 医保报销 , SMA今日,CDE官网显示,石家庄四药有限公司的司替戊醇干混悬剂已纳入优先审评名单,受理号:CYHS2200617国。
热门推荐: 罕见病 , 司替戊醇干混悬剂 , 四药近年来,罕见病市场持续升温,据Frost&Sullivan资料显示,全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元,年复合增长率高达11%。
热门推荐: 药企 , 强生 , 罕见病药智数据显示,本期(3月27日至4月2日)有50项新药申请获得临床试验默认许可,涉及31款国产新药,7款进口新药;另有26个品种(38个受理号)临床申请获CDE承办受理。
热门推荐: 临床试验 , 罕见病 , 新临床药近日,专注于中国罕见病药物研发和商业化的创新企业曙方医药与致力于数字疗法的企业Luca Healthcare达成战略合作,双方将共同投入罕见病数字疗法的开发,以提高罕见病患者的治疗获益和生存质量。
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