第六届中国国际进口博览会期间,“捍未来,愈新生”2023武田罕见病及血友病专场发布会顺利举办。
热门推荐: 罕见病 , 武田中国 , 进口博9月7日,由南京挚爱罕见病儿童关爱中心主办、北海康成公益赞助的“为罕奔跑,点燃生命”「一块走」公益百人走团暨「99 公益日」慈善募捐活动,在南京明故宫遗址公园举行。
热门推荐: 罕见病 , 博腾生物 , 公益活动拓展适应症:用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)患者的胆汁淤积瘙痒症。
热门推荐: 罕见病 , 氯马昔巴特口服溶液 , 胆汁淤积症近年来,新一代基因编辑技术、药物递送技术不断取得突破,促进该领域新产品不断获批上市,新兴企业持续受到金融资本的火热追捧。公开数据显示,全球基因疗法领域近五年累计投融资事件数超400起、总融资额超350亿美元,充足的资金推动基因疗法快速发展。本文将介绍近一年来获批上市的基因疗法产品,呈现该领域蓬勃发展势头。
热门推荐: 罕见病 , 基因疗法 , 基因工程近日,威尚生物宣布其具有高穿透血脑屏障能力的靶向ATM的创新药物WSD0628获美国食品和药物管理局(FDA)R01基金拨款支持正在进行中的I/IIA临床开发。
热门推荐: 罕见病 , ATM抑制剂 , 威尚生物格拉替雷可谓是在治疗罕见病中的一款重磅药物,治疗的效果十分不错,而罕见病的出现,也给患者的身体健康和家庭都带来了灾难,通过使用格拉替雷,则可以让患者重见治疗的希望。
热门推荐: 罕见病 , 说明书 , 格拉替雷近日,Alnylam Pharmaceuticals宣布FDA心血管和肾 脏药物咨询委员会(CRDAC)就其RNAi(RNA干扰)疗法patisiran(商品名:Onpattro)的补充新药申请(sNDA)讨论的积极结果。
热门推荐: 罕见病 , Patisiran , RNAi9月8日,NMPA官网公示,HRA Pharma Rare Diseases公司的米托坦片(mitotane)已在中国获批上市。据了解,米托坦这款药物在美国500毫克的价格,约为1,359美元(100片)。香港药房价格则为9000多港元。患者若按最大剂量服用,可能每月需要服用3瓶左右,平均每月需花费4000美元左右。
热门推荐: 罕见病 , 肾上腺皮质癌 , 米托坦片8月23日,国家卫健委发布《关于印发第四批鼓励研发申报儿童药品清单的通知》,共有24个品种,涉及30个品规、9种剂型,覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
热门推荐: 罕见病 , 临床用药 , 儿童药品近日,益普生宣布其用于治疗进行性肌肉骨化症药物Sohonos已获得FDA批准上市。Palovarotene为FDA批准的首 个治疗进行性肌肉骨化症的药物。
热门推荐: 罕见病 , Sohonos , 进行性肌肉骨化症为推动和规范我国罕见疾病的疾病自然史研究,提供可参考的技术规范,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《罕见疾病药物开发中疾病自然史研究指导原则》。
热门推荐: 罕见病 , 药物开发 , 疾病自然史罕见病用药的研发,在我国仍然存在诸多挑战和机遇。我国2000万罕见病患者,多数仍面临无药可治、望药兴叹的困境,大批临床用药空白需要突破。我国近年来在生命科学基础研究、基因科技及生物医药领域的投入不断加大,发展势头迅猛,谁将在罕见病药物研发领域实现“弯道超车”、引领未来?我们翘首为盼。
热门推荐: 新药研发 , 罕见病 , 市场观察7月17日,海外biotech公司Argenx宣布,VYVGART®Hytrulo,用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)成人患者的ADHERE研究取得阳性初步结果。
热门推荐: 罕见病 , CIDP , VYVGART Hytrulo近日,中国国家药品监督管理局药品审评中心官网最新公示,由信达生物与亚盛医药合作的原创1类新药奥雷巴替尼纳入突破性治疗品种,治疗既往经过一线治疗的琥珀酸脱氢酶缺陷型胃肠道间质瘤患者。
热门推荐: 罕见病 , 胃肠道间质瘤 , 奥雷巴替尼2023年5月26日,赛诺菲参展2023中关村论坛展览,并带来慢性病、免疫炎症及罕见病、疫苗和消费者保健等全产品领域的多款战略创新展品。首度参展中关村论坛展览,赛诺菲将全方位展示全球领先的创新成果,彰显在京、在华深入发展的决心,以及助力健康中国建设的长期承诺。
热门推荐: 赛诺菲 , 罕见病 , 慢性病罕见癫痫病患儿家长——“铁马冰河”曾代购列为管药物氯 巴占,被以涉嫌贩毒起诉。近日,该案件再次开庭,最终被告人不构成走私贩卖毒品罪、构成非法经营罪,但考虑情节和社会危害,判处免于刑事处罚。
热门推荐: 仿制药 , 罕见病 , 孤儿药你知道什么是“玻璃人”吗?有一类患者,在患病之后不能摔、不能碰,身体变得像玻璃一样脆弱,即使是轻微的受伤也会血流不止。这一类人,被称为“玻璃人”,而这种病,叫做血友病。
热门推荐: 罕见病 , 血友病 , Hemgenix3月28日,CDE官网显示,杰谛医药的盐酸曲恩汀胶囊上市申请拟纳入优先审评,拟用于治疗对不能耐受青霉胺的肝豆状核变性(又称Wilson病)成人及儿童患者。
热门推荐: 罕见病 , 优先审评 , 盐酸曲恩汀胶囊根据定义,孤儿药旨在用于治疗、预防或诊断罕见疾病。欧盟和美国已实施立法,以刺激为患有罕见疾病的患者开发药物。公司和其他药物开发商可以申请孤儿药指定。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿药 , 小分子孤儿药近日,CSL公司公布了Garadacimab预防性治疗遗传性血管水肿(HAE)长期关键3期临床试验VANGUARD的数据。结果显示:与安慰剂相比,每月一次皮下注射Garadacimab可显著降低HAE的发作频率。
热门推荐: 罕见病 , Takhzyro适应症 , Garadacimab投稿合作联系方式: Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 021-33392297
地址:上海市徐汇区虹桥路355号城开国际大厦7-8楼 200030