携手多方加强罕见病诊疗管理及保障

       第六届中国国际进口博览会期间，“捍未来，愈新生”2023武田罕见病及血友病专场发布会顺利举办。其中，武田与中国罕见病联盟再次深化协作，正式签署升级未来战略合作伙伴意向书。双方希望在未来三年中，通过中国罕见病联盟在科研创新和临床治疗领域的资源平台，以及武田在全球罕见病领域的丰富经验，围绕罕见病诊疗能力建设、产业发展及疾病管理路径探索、学术合作、政策研究等领域进一步深化合作，建立科学、系统、规范的罕见病诊疗模式。

       中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：“中国罕见病联盟与武田中国于2019年首次达成战略合作以来，在既往三年携手同行，共同加速推进中国罕见病诊疗能力建设，为广大患者带来积极获益。我们很开心能再次与武田达成长期战略合作伙伴关系，继续在科研创新、诊疗体系建设和治疗可及性等多个方面展开深入合作，共同解决罕见病患者未被满足的紧迫需求，携手提高中国罕见病防治水平。”

       罕见病是武田全球的核心治疗领域之一。得益于进博会的溢出效应，以及中国政府采取优化审批审评、加速新药获批等有力举措，近五年来，武田旗下已有五款罕见病领域创新药物及治疗方案在中国获批上市， 覆盖法布雷、戈谢、遗传性血管性水肿等多个疾病领域，其中三款药物已纳入医保，助力患者从“有药可用”升级到“用得起、用的好”，步入规范化治疗时代。

       在加速创新产品引进之余，武田中国也一直积极践行企业社会责任，通过大众科普提升罕见疾病的公众认知，为每一位罕见病患者争取平等的诊疗机会。以遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）为例，为持续提升公众疾病认知，此次进博会期间武田携手患者组织、临床专家、行业相关人士等社会各界代表举办“HAE寻人行动进博专场”，以患者发病特征为线索，鼓励公众积极参与寻人互动，进而帮助身边潜在患者尽早确诊，将有温度的科普从进博场馆传递到更远处。

       中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示：“作为一名对抗HAE的‘一线医生战士’，我完整经历了国内对HAE所知甚少、无药可医，再到有药可医、甚至有医可保的过程。因此，我很荣幸能加入本次科普接力活动，相信通过社会各界的持续关注、通过我们医生的不断努力，积极推动罕见病的多学科会诊发展，提升医生们的罕见病诊断能力，HAE‘零’发作未来将不再是遥不可及的目标。”

       对于HAE潜在患者，C1酯酶抑制物及补体C4检查是鉴别诊断HAE的重要检测手段，然而检测的地域可及性问题是HAE患者诊断难的重要原因之一。为提高HAE早筛早诊，打破HAE检测的属地局限性，惠及更多的潜在HAE患者，中国红十字基金会金域医学、京东健康及武田中国共同启动 “HAE 360°新生态”项目的意向合作仪式。项目即将依托京东健康６亿多的用户流量，通过线上医生问诊筛查高危HAE患者。金域医学集团将依托覆盖全国的服务网络、优质检验检测能力和庞大的检验数据，为全国患者提供就近采血和相应检测服务，以确保全国各地HAE高危患者的检测可及性，从而为HAE患者打造线上到线下360°的创新生态圈。

       此外，为加快升级罕见病诊疗生态圈建设，破解罕见病诊疗难题。武田中国与金域医学在本届进博会上正式签署战略合作协议。未来三年，双方将发挥各自在医学检验、病理诊断以及创新药物治疗方面的资源优势，搭建、完善行业诊疗规范，探索诊疗创新模式，为患者提供精准可靠的检测技术和药物，进一步助力加强社会对罕见病的认知、提升罕见病诊疗水平、推动中国罕见病防诊治事业快速发展。

       秉承"以患者为先"的核心理念，武田持续密切关注中国罕见病患者群体的实际需求。未来，武田将在加速引入创新治疗方案的同时，携手行业各方为患者提供从筛查、诊断、疾病管理以及医疗服务层面的全方位支持和多层次的保障，持续助力中国罕见病创新生态圈建设，为“健康中国2030”的宏伟目标做贡献。

       审批编号：C-ANPROM/CN/FIR/0081

       审批日期：2023年11月