https://www.cphi.cn 2023-11-01 13:59 来源：药渡Daily 作者：江篱
拓展适应症：用于治疗2月龄及以上进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患者的胆汁淤积瘙痒症。
使用限制：LIVMARLI可能对携带ABCB11变异体导致胆盐输出泵蛋白（BSEP-3）无功能或完全缺失的PFIC 2型患者无效。
氯马昔巴特
氯马昔巴特（CAN108）是一种选择性抑制顶端钠依赖性胆酸转运体（ASBT）的口服小分子药物。2021年4月，由北海康城从Mirum引进，北海康城拥有在大中华区生产及商业化的权利。2023年6月20日，氯马昔巴特获NMPA批准上市，商品名迈芮倍?/LIVMARLI?，获批适应症为1岁及以上Alagille综合征（阿拉杰里综合征，ALGS） 患者的胆汁淤积性瘙痒。
胆汁淤积症
胆汁淤积症是指胆汁合成缺陷、排泌异常，以及肝内外胆管中胆汁流动的机械性或功能性障碍，继而使得胆汁成分入血所致的临床症候群。胆汁分泌受阻时，会导致胆汁未经小肠而直接进入并在淋巴和血液循环，从而产生严重的皮肤瘙痒和肝 脏 损伤。ASBT主要负责将胆汁酸从肠道回收到肝 脏 。通过使更多的胆汁酸从粪便中排出，ASBT抑制可以减轻症状和肝损伤，从而系统性地降低胆汁酸水平（减少胆汁酸回收量）。
目前氯马昔巴特在开发的临床适应症包括：多种罕见的胆汁淤积性肝病，包括Alagille综合症（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）和胆管闭锁（BA）。
Alagille综合征
Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传病，据弗若斯特沙利文资料显示，2020年全国估计有约7,400例病患，预期到2030年将达到约7,600例。2020年海外约有65,000名患者，预计2030年将增至约75,000名。
进行性家族性肝内胆汁淤积症
进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）一种常染色体隐性遗传性肝细胞性胆汁淤积症，是由于基因突变所致胆汁分泌或排泄障碍形成的综合征，以严重的黄痘与皮肤癌痒为主要症状。2020年全国估计有约9,800例病患，预期到2030年将达到约10,100例。2020年海外约有44,800名患者，预计2030年将增至约49,700名。
胆道闭锁
胆道闭锁（BA）是一种出现在婴儿身上的罕见肝 脏 和胆管疾病。以肝内、外胆管进行性炎症和纤维化为特征，如不及时治疗，晚期会出现胆汁性肝硬化、门静脉高压、肝衰竭。2020年全国估计有约44,600例病患，预期到2030年将达到约45,900例。2020年海外约有201,000名患者，预计2030年将增至约220,300名。
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