无奈、辛酸、奔波……弥漫在大多罕见病家庭的求医问诊之路。甚至,部分家庭的平静也因此被逐渐“打碎”、“抽干”。
热门推荐: 罕见病 , 孤儿病 , NORD2月28日是“国际罕见病日”,今年的主题为“Share Your Colors”。翰森制药引进的生物药Inebilizumab 注射液已完成上市申报,预计近期将获批上市。
热门推荐: 罕见病 , 翰森制药 , NMOSD2022年2月28日,第15个“国际罕见病日”如约而来。以“Share Your Colors”为年度主题,本次罕见病日意在呼吁更多的罕见病患者分享他们独特的生命色彩。
热门推荐: 辉瑞 , 罕见病 , 国际罕见病日为进一步提高广东省罕见病综合诊疗能力,逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标,广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症(Lysosomal storage diseases,简称 LSDs) 诊疗协作组今日在穗成立。
热门推荐: 罕见病 , 溶酶体贮积症 , LSDs罕见病,又称孤儿病,是一类发病率极低疾病的总称。目前,世界各地对罕见病并没有统一的界定,其中WHO把罕见病定义为患病人数占人口比例的0.65%~1%之间的疾病,美国将每年患病人数少于20万人(或发病人口比例<1/5000)的疾病定义为罕见病。
热门推荐: 罕见病 , 政策 , 成效近日,由武田中国主办的首届罕见遗传与血液疾病峰会于北京和上海盛大启幕,本次峰会以“携领前沿·武爱罕见”为主题,旨在打造一个全国性的学术交流平台,携手临床医学、药物学、政策专家、患者组织代表等各界相关人士,共同就罕见病的前沿治疗方案、诊疗体系建设和患者疾病管理等核心议题展开研讨,共探中国罕见病诊疗新思路。
热门推荐: 罕见病 , 血液疾病 , 武田中国中国罕见病新药研发与商业化创新型企业曙方医药与瑞士Santhera制药宣布就罕见病新药Vamorolone达成独家授权协议,曙方医药获得在大中华区开发和商业化Vamorolone用于杜氏肌营养不良(DMD)及其他罕见病适应症的独家权益。协议总金额达1.24亿美元
热门推荐: 罕见病 , 曙方医药 , 独家权益医保目录毫无疑问是每年末最受关注的医药政策。12月3日,医保目录调整结果正式发布:共计74种药品新增进入目录,11种药品被调出目录。从谈判情况看,67种目录外独家药品谈判成功,平均降价61.71%。
热门推荐: 中成药 , 罕见病 , 医保目录一直气闷、胸闷,呼吸内科也看不出问题,内分泌科也看不出,就让我看神经科,神经内科看了之后他说,你去看**科去,而且包括活检,最后查出基因突变才确诊为心脏淀粉样变。
热门推荐: 罕见病 , 氯苯唑酸 , 心脏淀粉样变12月21日,国家药监局官网公示,由诺华公司(Novartis)提交的抗CD20单抗奥法妥木单抗注射液(ofatumumab)上市申请已经获得批准,用于治疗成人复发型多发性硬化(RMS),包括临床孤立综合征、复发缓解型多发性硬化和活动性继发进展型多发性硬化。
热门推荐: 多发性硬化 , 罕见病 , 奥法妥木单抗注射液除了ACT001,尚德药缘的研发管线还有ACT002(胰 腺癌)、ACT003(肺鳞癌)、ACT004(肾纤维化)及ACT005(病毒、胰 腺炎、脓毒症等相关的炎症风暴导致的急性肺损伤)等,期待更多创新产品进入临床,造福更多患者!
热门推荐: 罕见病 , ACT001 , 尚德药缘12月10日,北海康成登陆港交所,开盘破发,重挫近20%,上市发行价为12.18港元;今日报收8.90港元/股,跌26.93%。
热门推荐: 罕见病 , 港交所 , 北海康成在完成对Alexion的收购仅仅几个月后,日前阿斯利康又与Ionis Pharmaceuticals签订了一项关于eplontersen新的全球开发和商业化协议。两家公司表示将在美国市场共同开发eplontersen并将其商业化,而阿斯利康将独自负责在世界其他地区(拉丁美洲除外)开发和商业化这种药物。
热门推荐: 阿斯利康 , 罕见病 , eplontersen原来小草从来不孤单,风把它吹向朋友怀抱,从春到夏,从秋到冬,不曾被命运击倒。你可曾聆听心跳,属于你生命的讯号,它总是和时间赛跑,每一个朝朝暮暮,你看阴霾正在被赶跑,阳光穿透云层来照耀,无数人勇敢微笑,坚信明天会更好。
热门推荐: 罕见病 , 脊髓性肌萎缩症 , SMA卡尔曼综合征(Kallmann Syndrome, KS)是一种以促性腺激素功能减退和嗅觉减退或缺失为特征的疾病,是特发性低促性腺激素性性腺功能减退症(IHH)的一种亚型,占IHH的60%。患者体内的睾酮、雌二醇、黄体生成素(LH)和促卵泡激素等性激素水平较低,黄体生成素、促卵泡激素和雌二醇之间的相互作用也受到干扰。
热门推荐: 罕见病 , 遗传性疾病 , 卡尔曼综合征特发性肺纤维化(Idiopathic Pulmonary Fibrosis,IPF)是一种病因和发病机制尚不明确的、罕见的、慢性进行性、纤维化性的一种间质性肺病。病变主要局限于肺部,好发于中老年男性,其肺组织学病理和或胸部高分辨率CTHRCT特征性地表现为寻常型间质性肺炎(Usual Interstitial Pneumonia,UIP)。
热门推荐: 罕见病 , IPF , TGF-β2018年5月,国家卫健委制定了《第一批罕见病目录》,旨在加强我国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平,维护罕见病患者健康权益。《第一批罕见病目录》共收录罕见病121种,是中国官方首次定义罕见病。
热门推荐: 罕见病 , PD-1 , 国家卫健委7月6日,德琪医药宣布,国家药品监督管理局(NMPA)已受理全球首 款款口服型XPO1抑制剂塞利尼索(Selinexor)在中国单药治疗骨髓纤维化(MF)患者的II期临床试验。
热门推荐: 罕见病 , 德琪医药 , 骨髓纤维化5月22日,由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医学会罕见病专科分会主办、武田中国支持的遗传性血管性水肿(HAE)多学科专家研讨会在上海成功举行。
热门推荐: 罕见病 , 遗传性血管性水肿 , HAE作为罕见病领域的代表企业之一,本次活动主办方之一武田中国秉承“以患者为先”的**,专注满足包括HAE患者在内的中国罕见病患者群体的实际需求。
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