日前,美国生物医药公司Ionis Pharmaceuticals宣布,其与罗氏(Roche)合作开发的反义寡核苷酸药物RG6042(IONIS-HTTRx)启动治疗亨廷顿病(HD)的关键性3期临床试验。RG6042通过减少突变亨廷顿蛋白(HTT)靶向HD根本病因,是此类疗法中首个进入关键性试验的产品,被美国FDA和欧洲EMA指定为治疗HD患者的孤儿药。
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