https://www.cphi.cn 2018-03-02 10:03 来源:转载
生物技术公司如何使用CRISPR
在一众CRISPR生物技术公司中,CRISPR Therapeutics在新药申请监管方面步伐领先。去年12月7日,其管线中的首个基因疗法CTX001递交了用于治疗β地中海贫血的临床申请。该临床试验将于2018年在欧洲进行,受试者是成年患者。这有望成为基于CRISPR技术的基因编辑疗法的首次人体试验(first in-human trial)。CRISPR Therapeutics还计划2018年在美国递交用CTX001治疗镰状细胞疾病的临床试验申请。
CRISPR Therapeutics也已经与Vertex达成合作,共同开发治疗β地中海贫血以及镰状细胞疾病的基因疗法,这些合作是其体外基因疗法计划的一部分。在体外计划中,基因编辑先在人体外的细胞里完成,然后再将细胞回输到患者体内。此外,这家新锐也在研究肝 脏,肌肉和肺部等疾病的体内基因疗法。
Intellia在基因编辑方面也有体内和体外项目,针对的也是镰状细胞疾病。此外,还跟Regeneron(再生元)合作研发转甲状腺素蛋白淀粉样变性(transthyretin amyloidosis)的基因疗法,这种疾病的特征是全身性异常蛋白质沉积。Alnylam和Ionis两家医药公司也正在采用不同的方法,分别称为RNA干扰和反义技术,来治疗这种疾病。
Editas正在研究Leber先天性黑蒙的遗传性眼病(Leber congenital amaurosis)的基因编辑疗法,这是一种出生时导致视力严重丧失的疾病。同样,镰状细胞疾病和β地中海贫血也是Editas针对的疾病领域。
分析师预计,Intellia和Editas将于2018年开始人体试验。
▲CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni博士(图片来源:CRISPR Therapeutics官方网站)
CRISPR Therapeutics首席执行官Sam Kulkarni博士认为,监管机构对基因编辑的态度越来越开放。基因编辑的好处,同时也是潜在的挑战——就是它意味着永久性的修复。这些生物技术公司正在努力确保每次基因编辑都能“击中靶心”。
他说:“我们已经能够进行基因编辑,并且使用分子的邮政编码(医药行业称为“靶标”)以精确的方式进行编辑,不会发生偏差。我们可以制造出高质量、符合药理学的基因编辑产品。”
CRISPR生物技术公司的未来
CRISPR Therapeutics首席执行官Kulkarni博士和Intellia公司前首席执行官Bermingham博士都表示,该领域具备三足鼎立的空间。
分析师Samy女士则认为,定义市场容量是一个挑战。无论如何划分,市场都很大,而且很大程度上取决于公司针对的疾病类型。如果CRISPR技术能够治疗每年新诊断的所有单基因疾病,再加上现有的患者,这带来的潜力是巨大的。
“一种产品不会治愈所有疾病。CRISPR领域能够容纳更多公司。”
Kulkarni博士说:“CRISPR绝对称得上是生物医药领域划时代的进步,上一次是抗体药物的发现。基因泰克(Genentech,Roche的子公司)正是在上一波技术浪潮中崛起的。”
“现在,CRISPR平台有望打造下一个大型生物技术王国。”
参考资料:
[1] Can CRISPR And These 3 Small Biotechs Cure 10,000 Diseases?
[2] CRISPR Therapeutics官网
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