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药物研发变局:我不是药神,AI是药神吗?

https://www.cphi.cn   2018-07-26 13:22 来源:火石创造

未来的头部是背后掌握大数据的企业,而不是只会产药的企业。

       各有所长的玩家

       目前市场上主要有三大类玩家——初创医药科技公司、药物研究机构和大型药企。

       其中,初创公司各有业务切口,分别在药物研发的不同环节谋求突破,从最初切入环节看,按照药物研发的流程从前到后,「甲子光年」接触到了聚焦靶点和化合物筛选的寻百会;专注晶型预测的晶泰科技;侧重临床试验的零氪科技和用AI赋能靶点发现、药物注册申报,服务药物上市“最后一公里”的深度智耀。

       这些公司都是从药物研发的某一个细小环节切入,并逐渐向上下游拓展业务,它们并不生产药,而是向大型药企或医疗机构提供技术(平台)服务。

       深度智耀成立于2017年9月,创立刚9个月,就已拥有20多家客户,其中包括超半数的中国区跨国药企,以及国内一线创新型药企。目前已落地的产品有基于机器学习的注册资料翻译、注册资料写作和药物安全警戒等。

       深度智耀CEO李星曾在强生等知名跨国药企的新药开发部门任职超过12年。她告诉「甲子光年」,许多药企仅在完成一个eCTD (药品电子技术通用技术文档)上就要花费很多人力、财力成本,而使用AI技术则可以把原来3个人5天的工作量减少到1个人5小时的工作量,效率获得百倍级提升。

       不过,深度智耀的“野心”不止于此。李星认为AI技术最终会在药物研发全流程中都发挥作用,所以深度智耀也正在建设“全球的新药研发的知识图谱”,这是药物研发的底层能力。

       未来的理想状态是,知识图谱能把实验室的理化数据、期刊文献里的研究成果、临床数据等不同种类的数据联通并整合,最终产出有价值的决策。

       比如目前全球有7000多种罕见病,如果靠人去查文献,可能得看3到6个月,而用AI建立知识图谱,则可以帮助国内药企去快速获取到先进经验。前期研究时长可以从几个月缩短到几小时。

       “我们打算用3到5年时间,用AI辅助新药研发的全流程。从药物靶点发现到化合物的筛选,再到动物模型、I-III期试验,全流程。”李星告诉「甲子光年」。

       成立于2014年的晶泰科技找到的行业切口则是晶型预测,主要涉及先导化合物的优化环节。

       让雅培公司损失了25亿美元的Ritonavir就败在晶型上。相同的化学构成下,不同晶型却在溶解度、稳定性、**方面千差万别,这是构成药物研发的“高风险”、“高不确定性”的重要原因之一。

       晶泰科技的做法是通过量子物理算法、人工智能算法和云计算的三大核心技术,在早期就对影响药物性质的晶型特点做出比较准确的预测,帮助药企在早期遴选最容易成功的分子候选、晶型、固相以及研发路线,从而降低风险的路径,加速进程。

       “就药物晶型预测的效率而言,我们的计算如果全速跑的话,可能几个小时就能把别人做几个月都还搞不定的实验算出来了。”晶泰科技企业传播总监王汝予告诉「甲子光年」。

       依托美国哈佛大学刘小乐教授实验室的寻百会公司则把目标对准商业价值极高的“靶点发现”。

       一个明星靶点的诞生,往往连结着后续一系列的巨资投入和最终“九死一生”成功上市的特效药。比如PD-1抑制剂(一种针对癌症的药物靶点),从这个靶点出发,已有5款“抗癌神药”在欧美上市。

       寻百会希望把刘小乐实验室的CRISPR 全基因组筛选技术,应用于发现新靶点、生物标记物以及构建新型联合疗法。寻百会CEO肖腾飞告诉「甲子光年」,目前他们的技术平台已筛选出12个原创靶点,实验过程的每一步都有质量控制(QC),这有利于推进肿瘤治疗方法的研发速度和准度,同时加快肿瘤治疗药物开发产业的研发效率。

       零氪科技的思路和以上3家公司不同。深度智耀、晶泰科技和寻百会都有很强的研发属性,团队以研究者为主。而零氪科技在成立三年多的时间里组建了一支横跨“医学、科研、技术、产业服务”的超千人的团队,为医疗机构、行业监管部门、各级政府以及医药产业、保险机构等提供大数据整体解决方案。

       在药物研发阶段,零氪科技主要切入临床试验环节。零氪已与全国超500家综合及专科三甲医院、900多个科室展开合作,基于其真实世界(RWS)数据库,零氪形成了广泛的医院覆盖网络和以电子病历(EMR)数据为驱动的患者招募体系,可以有针对性的筛选出有特殊临床指标的患者群,及时跟踪新发患者。

       「甲子光年」从零氪科技方面获悉,他们采用RWS进行新药临床研究,可使整个临床试验成本降低30%,数据录入成本也降低了40%,从而降低企业试错成本,提高执行效率。

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